אקסיקיור מודיעה על סדרי עדיפויות אסטרטגיים לטווח הקרוב
- ניסוי שלב 2 של אקסיקיור ב-burixafor למיאלומה נפוצה הראה 100% שחרור תאי גזע CD34+, עם פרופיל בטיחות טוב וזמן פעולה מהיר; נתוני טופ-ליין צפויים ברבעון הרביעי של 2025, הכנות לשלב 3 בעיצומן ופרסום מלא של הנתונים צפוי ב-2026.
- החברה מרחיבה את burixafor להתוויות נוספות: ניסוי בחסות חוקרים באנמיה חרמשית לשיפור שחרור תאי גזע והשתלה אוטולוגית, ותכנון מחקר שלב 1 להגדלת רגישות לכימותרפיה ב-AML, על בסיס נתונים פרה-קליניים.
עיקרי הדברים:
- ניסוי שלב 2 של אקסיקיור ב-burixafor למיאלומה נפוצה מציג תוצאות ביניים מעודדות: 100% השגת נקודת הסיום של שחרור תאי גזע CD34+; פרופיל בטיחות נסבל וזמן פעולה מהיר המאפשר מתן ולויקפרזיס באותו יום; מסד הנתונים ננעל, ודיווח נתוני טופ-ליין מתוכנן לרבעון הרביעי של 2025; מתבצעות הכנות לשלב 3 ופרסום מלא של הנתונים צפוי ב-2026; מאמר ממחקר שלב 2 קודם (בשילוב G-CSF) בביקורת עמיתים.
- הרחבת הפיתוח להתוויות נוספות: תכנון ניסוי בחסות חוקרים באנמיה חרמשית לשיפור שחרור תאי גזע במטופלים העוברים עריכת גנים והשתלה אוטולוגית; ותכנון מחקר שלב 1 להגדלת רגישות לכימותרפיה בלוקמיה מיאלואידית חריפה (AML), על בסיס נתונים פרה-קליניים שמצביעים על פוטנציאל לשחרור תאי גידול מנישות מגן במח העצם.
המחקר המתמשך של אקסיקיור (XCUR) בשלב 2 הוא ניסוי אקראי, פתוח-תווית ורב-מרכזי. הניסוי מעריך את burixafor, מולקולה קטנה ואנטגוניסטית לקולטן CXCR4, במסגרת השתלת תאי גזע אוטולוגית עבור מיאלומה נפוצה.
על ידי חסימת CXCR4, burixafor נועד לשחרר תאי גזע יוצרי דם מהמח העצם אל מחזור הדם, שם ניתן לאסוף אותם לשימוש בהליכי השתלה.
תוצאות ביניים עד כה מעודדות מאוד: 100% מהמטופלים השיגו את נקודת הסיום הראשית של שחרור מוצלח של תאי גזע CD34+, כולל מטופלים שטופלו בעבר ב-daratumumab.
ל-burixafor קינטיקה מהירה יותר של שחרור תאים ופרופיל בטיחות נסבל היטב. הדבר מאפשר מתן החומר לשחרור התאים ולויקפרזיס באותו יום.
זה מבדיל את burixafor מתרופות המאושרות על ידי ה-FDA כמו plerixafor ו-motixafortide, שדורשות טיפול מקדים בן לילה.
באוגוסט הודיעה החברה כי המטופל האחרון השלים את ביקור המחקר האחרון שלו. מאז, מסד הנתונים הקליני ננעל, ואקסיקיור עדיין במסלול לפרסום נתוני טופ-ליין ברבעון הרביעי של 2025.
מתבצעות גם הכנות לניסוי אפשרי בשלב 3.
פרסום מלא של נתוני ניסוי שלב 2 המתמשך צפוי ב-2026.
בנוסף, מאמר ממחקר שלב 2 קודם שבחן את burixafor בשילוב עם G-CSF בחולי מיאלומה נפוצה, לימפומה שאינה הודג'קין ומחלת הודג'קין נמצא כעת בביקורת עמיתים.
על בסיס ההתקדמות במיאלומה נפוצה, אקסיקיור מתכוננת להרחיב את burixafor להתוויות נוספות:
אנמיה חרמשית: אקסיקיור מנהלת שיחות עם רופאים מובילים במוסדות מרכזיים כדי להתחיל ניסוי בחסות חוקרים, שיבחן את burixafor לשיפור שחרור תאי גזע אצל מטופלים שעוברים עריכת גנים והשתלה אוטולוגית.
לוקמיה מיאלואידית חריפה: החברה מתכננת גם מחקר שלב 1 להגדלת רגישות לכימותרפיה ב-AML. נתונים פרה-קליניים מציעים כי burixafor עשוי לשחרר תאי גידול מנישות מגן במח העצם, ובכך ייתכן שישפר את יעילות הכימותרפיה.
פורסם לראשונה באתר TheFly – המקור הסופי לחדשות פיננסיות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו>>