דלגו לתוכן

Korro Bio בחרו ב‑KRRO-111 כמועמד לפיתוח

דה פליי (TheFly)20 במאי 2026
Korro Bio בחרו ב‑KRRO-111 כמועמד לפיתוח

. Korro Bio (KRRO) הודיעו כי KRRO-111 נוסף לאמצעי ההעברה שלהם כטיפול אפשרי עבור AATD (חסר באלפא‑1 אנטיטריפסין, מחלת ריאה וכבד גנטית). KRRO-111 הוא אוליגונוקלאוטיד קנייני מצומד GalNAc (גדיל קצר של חומר גנטי שעוצב כימית, המחובר למולקולת סוכר הנקראת GalNAc). הוא ניתן כזריקה תת‑עורית (מתחת לעור) ולאחר מכן נע לתאי הכבד. בתאים אלה, KRRO-111 מיועד להשתמש באנזים Adenosine Deaminase Acting on RNA הקיים בהפטוציטים (אנזים שעורך RNA) כדי לתקן וריאנט מזיק של נוקלאוטיד יחיד (שינוי של אות אחת בקוד הגנטי) ב‑AAT mRNA ולהשיב את הייצור של חלבון AAT תקין.