Capricor מצפה להגיש עדכונים ל-BLA בפברואר 2026
- Capricor מתקדמת בתהליך הרגולטורי עבור Deramiocel ל-DMD ומתכננת להגיש ל-FDA בפברואר 2026 את הדוח המלא של ניסוי HOPE-3 והנתונים התומכים כדי לענות על מכתב התגובה המלאה (CRL) עבור בקשת ה-BLA.
- ה-FDA לא דרש ניסויים קליניים נוספים או נתוני מטופלים חדשים, והחברה מצפה שההגשה תאפשר המשך בחינת ה-BLA ותקבע מועד יעד חדש לפעולה לפי חוק עמלות משתמשי תרופות מרשם.
Capricor Therapeutics (CAPR) סיפקה עדכון רגולטורי לגבי בקשת רישיון למוצר ביולוגי, BLA, עבור Deramiocel, טיפול תאי חדשני מסוג first-in-class שבפיתוח החברה לטיפול בניוון שרירים דושן, DMD. כפי שדווח בעבר, החברה סיפקה ל-FDA, מינהל המזון והתרופות של ארה"ב, נתוני טופליין מניסוי הקליני בשלב 3 HOPE-3 שלה בסוף 2025. לאחר בחינת הנתונים, ה-FDA ביקש באופן רשמי את הדוח המלא של הניסוי הקליני HOPE-3, CSR, ואת כל נתוני התמך, כדי להתמודד עם מכתב התגובה המלאה, CRL. ה-FDA לא ביקש כל ניסויים קליניים נוספים או נתוני מטופלים חדשים במסגרת בקשה זו. העבודה על דוח ה-CSR של HOPE-3 נמצאת בעיצומה, והחברה מתכננת להגיש את החומרים שהתבקשו ל-FDA בפברואר 2026. החברה מצפה שההגשה הזו תענה על הסעיפים שפורטו ב-CRL ותתמוך בהמשך בחינת ה-BLA, כולל קביעת מועד יעד חדש לפעולה במסגרת חוק עמלות משתמשי תרופות מרשם, Prescription Drug User Fee Act.
פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור מידע סופי בזמן אמת לחדשות פיננסיות שוברות-שוק המשפיעות על המסחר. נסו עכשיו >>