Neurogene מפרסמת נתוני ביניים בקבוצת הילדים מניסוי NGN-401
דה פליי (TheFly)12 בנובמבר 2025
- Neurogene פרסמה נתוני ביניים מעודכנים וחיוביים מקבוצת הילדים (גילאי 4–10) בניסוי שלב 1/2 של NGN-401 לתסמונת רט; כל המשתתפות הראו התקדמות התפתחותית או שיפור תפקודי לאורך זמן, ללא קשר לחומרת המחלה בתחילת הניסוי.
- התוצאות עולות על הרף לניסוי הרישומי Embolden והטיפול הראה סבילות טובה במינון 1E15 vg, עם פוטנציאל להיות הטיפול הגני הטוב ביותר בקטגוריה; החברה מציינת שהיא היחידה שבוחנת טיפול גני בילדים צעירים עד גיל שלוש במסגרת ניסוי יחיד, מה שמקנה נתיב יעיל לשוק ופוטנציאל להיות הראשונה מסוגה.
נקודות עיקריות:
- Neurogene (NGNE) פרסמה נתוני ביניים מעודכנים וחיוביים מקבוצת הילדים (גילאי 4–10) בניסוי שלב 1/2 של טיפול הגֵן NGN-401 לתסמונת רט.
- לפי המנכ"לית, כל המשתתפות הצעירות הראו התקדמות התפתחותית או שיפור תפקודי לאורך זמן, בלי קשר לחומרת המחלה בתחילת הדרך; התוצאות עולות על הרף לניסוי הרישומי Embolden והטיפול הראה סבילות טובה במינון 1E15 vg. החברה מדגישה שהיא היחידה שבוחנת טיפול גני בילדים צעירים עד גיל שלוש במסגרת ניסוי יחיד, מה שמעניק נתיב יעיל לשוק ופוטנציאל להיות הראשונה מסוגה.
Neurogene (NGNE) הודיעה על נתוני ביניים מעודכנים וחיוביים בקבוצת הילדים (גילאי 4–10) מתוך ניסוי שלב 1/2 המתמשך שמעריך את טיפול הגֵן NGN-401 לטיפול בנשים ובבנות עם תסמונת רט.
"נתוני הביניים המעודכנים מניסוי שלב 1/2 של NGN-401 מראים שכל המשתתפות הצעירות, בלי קשר לחומרת המחלה בתחילת הניסוי, השיגו אבני דרך או מיומנויות התפתחותיות, או חוו שיפור תפקודי, עם יציבות והמשך רכישת מיומנויות לאורך זמן", אמרה ד"ר רייצ'ל מקמין, מייסדת ומנכ"לית Neurogene. "ההתקדמויות הללו עולות בהרבה על הרף לניסוי הרישומי Embolden, ובשילוב עם פרופיל הסבילות של NGN-401 במינון 1E15 vg, יוצרות פוטנציאל לטיפול הגני הטוב ביותר בקטגוריה לתסמונת רט. משמח לראות את היתרונות של האסטרטגיה שלנו — מסירה מקומית למוח יחד עם הגן האנושי המלא כפי שקיים באופן טבעי — כמפתח להשגת יעילות משמעותית בהפרעה קשה זו. בנוסף, אנחנו החברה היחידה שבוחנת טיפול גני בילדים עם תסמונת רט צעירים בני שלוש במסגרת ניסוי יחיד, מה שמספק לנו נתיב יעיל לשוק ופוטנציאל להיות הראשונים מסוגנו."
פורסם לראשונה ב-TheFly — המקור הסמכותי לחדשות שוטפות בזמן אמת שמזיזות את השוק. (Try Now>> https://thefly.com/)
ראו מניות חמות של בעלי עניין ב-TipRanks >> (https://www.tipranks.com/screener/top-insider-trading-stocks/?type=stockAnalysisLanding)
קראו עוד על NGNE:
- דירוג קנייה אופטימי ל-Neurogene: התקדמות בטיפול NGN-401 והתפתחויות אסטרטגיות (https://www.tipranks.com/news/ratings/optimistic-buy-rating-for-neurogene-advancements-in-ngn-401-therapy-and-strategic-developments-ratings)
- Neurogene ממוצבת להובלה בשוק בזכות התקדמות בטיפול גני לתסמונת רט (https://www.tipranks.com/news/ratings/neurogene-positioned-for-market-leadership-with-advancements-in-rett-syndrome-gene-therapy-ratings)
- Neurogene נתנה טיפול ראשון למטופל הראשון בניסוי הקליני של NGN-401 (https://www.tipranks.com/news/the-fly/neurogene-doses-first-patient-in-ngn-401-clinical-trial-thefly)
- Neurogene מתחילה מתן מינונים בניסוי לתסמונת רט (https://www.tipranks.com/news/company-announcements/neurogene-begins-dosing-in-rett-syndrome-trial)
- מחיר היעד של Neurogene הועלה ל-65 דולר מ-45 דולר ב-H.C. Wainwright (https://www.tipranks.com/news/the-fly/neurogene-price-target-raised-to-65-from-45-at-h-c-wainwright-thefly)