אסטריה תרפיוטיקס מודיעה על תוצאות סופיות מניסוי ALPHA-STAR

אסטריה תרפיוטיקס מודיעה על תוצאות סופיות מניסוי ALPHA-STAR

דה פליי (TheFly)6 בנובמבר 2025

• ניסוי ALPHA-STAR (שלב 1b/2) ב-29 חולי HAE הראה ירידה משמעותית בהתקפים, שיעורי חופש מהתקפים של 62%–67% לאחר 6 חודשים, שיפור באיכות חיים ופרופיל בטיחות חיובי; הנתונים תומכים במתן אחת ל-3 או 6 חודשים.
• כל 29 המטופלים עברו לניסוי הארוך טווח ALPHA-SOLAR; תוכנית שלב 3 מתקדמת עם ציפייה לתוצאות מרכזיות בתחילת 2027.

עיקרי הדברים:

• ניסוי ALPHA-STAR שלב 1b/2 ב-29 חולי HAE הראה ירידה משמעותית בשיעור ההתקפים, שיעורי חופש מהתקפים של 62% ו-67% לאחר 6 חודשים בקוהורטים 2 ו-3, שיפור בעל משמעות קלינית באיכות החיים, ופרופיל בטיחות וסבילות חיובי ללא תופעות לוואי חמורות שהופיעו בעקבות הטיפול (TEAEs) וללא הפסקות טיפול; הנתונים תומכים במתן אחת ל-3 חודשים או אחת ל-6 חודשים.
• תוכנית שלב 3 מתקדמת, ותוצאות מרכזיות צפויות בתחילת 2027; כל 29 המטופלים עברו לניסוי ארוך טווח בתווית פתוחה ALPHA-SOLAR וממשיכים לקבל נבניברט.

אסטריה תרפיוטיקס (ATXS) הודיעה על תוצאות מקבוצת ההרשמה המלאה של 29 מטופלים בניסוי הקליני ALPHA-STAR שלב 1b/2, הבוחן את נבניברט (navenibart), נוגדן חד-שבטי מעכב קליקריין פלזמטי, בחולי אנגיואדמה תורשתית.

הניסוי נערך ב-20 אתרים בשש מדינות. הוא הדגים ירידה משמעותית בשיעור ההתקפים, לצד פרופיל בטיחות וסבילות חיובי, ותמך במשטרי מתן אחת לשלושה חודשים ואחת לשישה חודשים.

התוצאות מחזקות את הפוטנציאל של נבניברט לספק מניעה יעילה וארוכת טווח מהתקפי HAE. הן גם מדגישות את הביצוע הקליני הגלובלי החזק של אסטריה, בזמן שתוכנית שלב 3 מתקדמת, כששחרור התוצאות המרכזיות צפוי בתחילת 2027.

במהלך שישה חודשי טיפול, הקוהורטים המורחבים 2 ו-3 הציגו שיעורי חופש מהתקפים של 62% ו-67%, בהתאמה, בהתאם לתוצאות שדווחו בעבר. לאחר שישה חודשים הודגמו שיפורים בעלי משמעות קלינית באיכות החיים המדווחת על ידי המטופלים.

נבניברט נסבל בדרך כלל היטב, ללא תופעות לוואי חמורות שהופיעו בעקבות הטיפול (treatment-emergent adverse events), ללא הפסקות טיפול, וללא כאב במקום ההזרקה. נצפו ארבע TEAEs הקשורות לטיפול, לא חמורות ושהשתפרו במהירות: מקרה אחד של סחרחורת, תגובה חולפת במקום ההזרקה, אודם במקום ההזרקה וגרד במקום ההזרקה.

כל 29 המטופלים בניסוי ALPHA-STAR בחרו להירשם לניסוי ארוך טווח בתווית פתוחה ALPHA-SOLAR ולהמשיך לקבל נבניברט.