דלגו לתוכן

ביומרין פארמסוטיקל מודיעה על נתוני שלב 3 לחמש שנים עבור POMBILITI בתוספת OPFOLDA

דה פליי (TheFly)2 באוקטובר 2026
ביומרין פארמסוטיקל מודיעה על נתוני שלב 3 לחמש שנים עבור POMBILITI בתוספת OPFOLDA

ביומרין פארמסוטיקל (BMRN) הודיעה כי נתונים חדשים שבחנו את היעילות והבטיחות של POMBILITI + OPFOLDA במחלת פומפה עם הופעה מאוחרת הוצגו בקונגרס השנתי ה-31 של האגודה העולמית למחלות שריר, בהירושימה, יפן. תוצאות אלה ממחקר ההמשך הפתוח PROPEL של POMBILITI + OPFOLDA, שהוצגו במצגת מאוחרת, הראו תוצאות מתמשכות בתפקוד המוטורי וייצוב יחסי של תפקוד ריאתי לאורך מעקב ארוך טווח. הניתוח כלל נתונים מ-82 אנשים שקיבלו POMBILITI + OPFOLDA באופן רציף מנקודת ההתחלה שנצפתה במחקר PROPEL הראשוני ועד השנה החמישית. בקבוצה שכבר טופלה בעבר בטיפול תחליפי באנזים, משך הטיפול הממוצע הקודם ב-ERT בנקודת ההתחלה היה 7.6 שנים. הנתונים הללו מייצגים יתרונות ארוכי טווח עבור אנשים עם LOPD שנכללו במעקב במחקר, כולל גם קבוצות שכבר טופלו ב-ERT וגם קבוצות שלא טופלו קודם ב-ERT. “תוצאות אלה לחמש שנים מראות כי POMBILITI ו-OPFOLDA יכולים לספק יתרונות מתמשכים וארוכי טווח לאנשים החיים עם מחלת פומפה עם הופעה מאוחרת, כולל כאלה שקיבלו טיפול תחליפי באנזים במשך שנים לפני שנרשמו למחקר,” אמר גרג פריברג, מנהל המחקר והפיתוח הראשי. “שמירה על התפקוד המוטורי והגבלת ההידרדרות הריאתית למשך עד חמש שנים במחלה מתקדמת כמו LOPD היא בעלת משמעות קלינית, ואנו נשארים מחויבים להמשיך לשתף ראיות ארוכות טווח כדי לסייע בטיפול באנשים עם המצב הגנטי הנדיר הזה.” לא זוהו סימני בטיחות חדשים. אצל 51.2% מהמשתתפים נרשמו תופעות לוואי הקשורות לטיפול, ורובן היו ניתנות לניהול. חמישה אנשים הפסיקו את הטיפול מסיבות בטיחותיות, בהם שניים בשל תופעות לוואי חמורות הקשורות לטיפול. מצגות נוספות ב-WMS כללו נתונים שבחנו את nivudirsen, אוליגונוקלאוטיד אנטיסנס ניסיוני, עבור בנים אמבולטוריים בגילאי 4 עד 10 עם ניוון שרירים דושן המתאים לדילוג על אקסון 51. בין המצגות הללו נכלל גם עדכון ממחקר שלב 1/2 המתמשך 351-201, אשר שותף קודם לכן בקונגרס הבינלאומי ה-19 למחלות נוירו-שריריות ביולי. תוצאות 351-201 הראו כי הטיפול ב-nivudirsen היה בדרך כלל נסבל היטב והוביל לתוצאות חיוביות ועקביות במספר מדדים של תועלת טיפולית, כולל ביטוי של דיסטרופין כמעט באורך מלא.

פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור מידע סופי לחדשות פיננסיות מתפרצות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו>>

ראו את המניות עם הביצועים הטובים ביותר היום ב-TipRanks >>