ה-FDA קיבל את בקשת ה-NDA של אימיונום עבור varegacestat בגידולי דסמואיד
אימיונום (IMNM) הודיעה כי ה-FDA קיבל את בקשת התרופה החדשה שלה, או NDA, עבור varegacestat, מעכב gamma secretase ניסיוני הניתן דרך הפה פעם ביום, או GSI, לטיפול במבוגרים עם גידולי דסמואיד. ה-FDA קבע תאריך יעד להחלטה לפי חוק Prescription Drug User Fee Act ל-28 באפריל 2027. גידולי דסמואיד – הידועים גם כפיברומטוזיס אגרסיבי או פיברומטוזיס מסוג דסמואיד – הם גידולי רקמה רכה אגרסיביים שאינם שולחים גרורות, ונוטים לחזור. בקשת ה-NDA מבוססת על תוצאות מניסוי Phase 3 בשם RINGSIDE, שבחן את varegacestat בחולים עם גידולי דסמואיד מתקדמים. הניסוי הרישומי עמד ביעד הראשי שלו של שיפור בהישרדות ללא התקדמות המחלה לעומת פלצבו, עם הפחתה מובהקת סטטיסטית ובעלת משמעות קלינית של 84% בסיכון להתקדמות המחלה או למוות. הניסוי גם עמד בכל היעדים המשניים המרכזיים, כולל השגת שיעור תגובה אובייקטיבי של 56% לעומת 9% עם פלצבו. varegacestat הראה גם שיפור מובהק סטטיסטית בעוצמת הכאב המקסימלית לאחר 12 שבועות. בניתוח אקספלורטורי, varegacestat הראה שינוי מיטבי חציוני בנפח הגידול של 83%- לעומת 11%+ עם פלצבו. varegacestat נסבל בדרך כלל היטב, עם פרופיל בטיחות שניתן לניהול.
פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור מידע סופי לחדשות פיננסיות מתפרצות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו >>
ראו את המניות המובילות המומלצות על ידי אנליסטים >>