לרימר תרפיוטיקס מודיעה שה‑FDA העניק מעמד טיפול פורץ דרך ל‑nomlabofusp
לרימר תרפיוטיקס (LRMR) הודיעה שמנהל המזון והתרופות האמריקאי, ה‑FDA, העניק מעמד Breakthrough Therapy Designation, BTD (מעמד טיפול פורץ דרך) ל‑nomlabofusp – טיפול להחלפת חלבון פרטקסין עם פוטנציאל לשינוי מהלך המחלה – לטיפול במבוגרים וילדים עם אטקסיה של פרידרייך. בנוסף, לאחר פגישה לאחרונה במסגרת תוכנית הפיילוט של ה‑FDA Support for Clinical Trials Advancing Rare Disease Therapeutics, החברה הודיעה על המשך תיאום עם ה‑FDA לשקול שימוש בחלבון FXN בעור כסמן חלופי חדש, שאפשר באופן סביר לצפות שינבא תועלת קלינית, כדי לתמוך בהגשת בקשה מתוכננת לרישיון ביולוגי (Biologics License Application) במסלול אישור מואץ. כמו כן הושגה הסכמה לגבי תוצאות קליניות רלוונטיות, עם שיפור עקבי באותו כיוון בכל ארבע התוצאות הקליניות שנבחנו, ולגבי סוג הניתוחים הנדרשים כדי לתמוך ביחסי חשיפה‑תגובה עבור תוכנית nomlabofusp. ה‑FDA ציין כי מספקות מאגרי הנתונים על הבטיחות תהיה נושא לבחינה בזמן הגשת ה‑BLA. היעד להגשת בקשת ה‑BLA המתוכננת הוא יוני 2026.
פורסם לראשונה ב‑TheFly – המקור הסופי למידע (הסמכות העליונה) לחדשות פיננסיות שוטפות ושוברות שעשויות להזיז את השוק בזמן אמת. נסו עכשיו>>
צפו במניות החמות של בעלי העניין ב‑TipRanks >>