Priovant מדווחת על תוצאות שלב 2 לבְּרֶפּוֹצִיטִינִיב בסרקואידוזיס עורית
- ניסוי שלב 2 BEACON בתרופה brepocitinib לסרקואידוזיס עורית הראה תוצאות חיוביות ומשמעותיות קלינית, עם שיעורי תגובה גבוהים מאוד במינון 45 מ"ג והשפעה מובהקת סטטיסטית לעומת פלצבו במדדים קליניים וסובייקטיביים של המטופלים.
- התרופה נסבלה היטב, ללא תופעות לוואי חמורות, ו- Priovant מתכננת להתחיל בתוכנית ניסויי שלב 3 בסרקואידוזיס עורית בשנת 2026 לאחר התייעצות עם ה-FDA.
Priovant Therapeutics הודיעה על תוצאות מניסוי שלב 2 BEACON שבחן את התרופה brepocitinib בסרקואידוזיס עורית. סרקואידוזיס עורית היא מחלה כרונית, קשה ומכערת, ללא טיפולים מאושרים, וניסוי BEACON הוא הניסוי הראשון אי פעם בחסות תעשייתית, מבוקר פלצבו, בהתווייה הזו, שמציג תוצאות חיוביות. בניסוי BEACON גויסו 31 מטופלים ב-15 אתרים בארצות הברית, שהוקצו באקראי ביחס 3:2:2 למינון יומי אחד של brepocitinib במינון 45 מ"ג, 15 מ"ג או פלצבו, לתקופת טיפול של 16 שבועות. זרוע ה-brepocitinib במינון 45 מ"ג כללה את קבוצת המטופלים העמידה ביותר לטיפול, עם אחוז גבוה יותר של מטופלים עם מחלה ממושכת, נזק ומורפולוגיה דומיננטית של רובד (plaque) שקשה לטיפול. למרות זאת, המטופלים בזרוע 45 מ"ג השיגו שיפור קליני משמעותי בהשוואה לפלצבו, כולל שיעורי תגובה של 100% במספר נקודות סיום. גם מטופלי brepocitinib 15 מ"ג השתפרו באופן ניכר, עם שיפור מספרי דומה לזרוע 45 מ"ג בנקודות סיום עם רף נמוך יותר, ועם עדויות לתועלת תלויה-מינון בנקודות סיום עם רף גבוה יותר ובמדדי דיווח עצמי של המטופלים. מטופלי הפלצבו כמעט שלא חוו שיפור, בהתאם למסלול הטבעי של המחלה. במדד ה-Cutaneous Sarcoidosis Activity and Morphology Instrument – ציון Activity (CSAMI-A), מינון 45 מ"ג של brepocitinib השיג שיפור ממוצע של 22.3 נקודות בשבוע 16, לעומת שיפור של 0.7 נקודות בפלצבו. הפרדה מובהקת סטטיסטית בין הקבוצות נצפתה כבר בשבוע 4 ונשמרה בכל נקודות הזמן לאחר מכן. מאה אחוז ממטופלי brepocitinib 45 מ"ג השיגו שיפור של לפחות 10 נקודות במדד CSAMI-A, לעומת 14% ממטופלי הפלצבו, ו-62% ממטופלי brepocitinib 45 מ"ג הגיעו לציון CSAMI-A נמוך מ-5, לעומת 0% בקבוצת הפלצבו. בהערכת החוקר הגלובלית (Investigator’s Global Assessment), 69% ממטופלי brepocitinib 45 מ"ג השיגו את "סטנדרט הזהב" – שיפור של שתי דרגות עד למצב נקי / כמעט נקי (Clear / Almost Clear), לעומת 0% בקבוצת הפלצבו. brepocitinib במינון 45 מ"ג הראתה גם שיפור מובהק סטטיסטית לעומת פלצבו במדדי דיווח עצמי מרכזיים של מטופלים, כולל King’s Sarcoidosis Questionnaire Skin Domain, שאלון Skindex-16, ו-Patient’s Global Impression of Change. במדד PGI-C, 100% מהמטופלים שקיבלו את המינון 45 מ"ג דיווחו על שיפור לעומת קו הבסיס, לעומת 29% ממטופלי הפלצבו. Brepocitinib נסבלה היטב במהלך תקופת הטיפול בניסוי, ללא תופעות לוואי חמורות (Serious Adverse Events), וכל תופעות הלוואי סווגו כקלות או בינוניות בחומרתן. Brepocitinib נבדקה ביותר מ-1,500 מטופלים ונבדקים, עם פרופיל בטיחות שנצפה כעקבי עם מעכבי JAK1 ו-TYK2 מאושרים. Priovant מתכננת להתחיל בתוכנית שלב 3 בסרקואידוזיס עורית בשנת 2026 (לפי לוח השנה), לאחר שתקיים דיונים עם ה-FDA.
פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור מידע סופי בזמן אמת לחדשות פיננסיות שוברות שוק. נסו עכשיו>>