יעילות כלייתיתניתוחים כלייתיים מראים שיפור מתמשך בתפקוד הכלייתי ותומכים בשיפוע eGFR כמדד סופי בעל משמעות קלינית, מה שמחזק את הטיעון שטיפול גני חד־פעמי עשוי לשנות את מהלך המחלה.
תוצאות קרדיאליות ואימוץ על ידי רופאיםהנתונים הקרדיאליים מצביעים על התייצבות במדדי הדמיה, הערכות תפקוד וביומרקרים באוכלוסייה שבאופן טיפוסי מציגה הידרדרות, דבר שתומך בביטחון הרופאים ובפוטנציאל לשימוש קליני.
בטיחות ועמידות לטווח ארוךמעקב ארוך טווח לא חשף אותות בטיחות מאוחרים, תוך שמירה על התועלות הקליניות והביוכימיות. בכך הוא מתייחס לחששות לגבי עמידות ובטיחות הנפוצים בטיפולי גן.