אגיוס פארמסוטיקלס תציג נתוני מיטפיבט בקונגרס EHA
אגיוס פארמסוטיקלס (AGIO) הודיעה שנתונים חדשים על מיטפיבט, מפעיל פירובט קינאז פומי, יוצגו בהרצאות בעל פה ובפוסטרים במהלך הקונגרס ה-31 של האגודה האירופית להמטולוגיה (European Hematology Association) שיתקיים בסטוקהולם, שבדיה, בין ה-11 ל-14 ביוני 2026. מצגות נבחרות ב-EHA 2026 יכללו: מצגת בעל פה במושב התקצירים המליאה (Plenary Abstracts Session) על נתוני יעילות ובטיחות מפורטים מתוך RISE UP, מחקר גלובלי שלב 3, למשך 52 שבועות, אקראי, כפול-סמיות ומבוקר פלצבו, של מיטפיבט בחולים בני 16 ומעלה עם אנמיה חרמשית. התוצאות מראות שטיפול במיטפיבט שיפר באופן משמעותי את תגובת ההמוגלובין והפחית סמנים של המוליזה. ניתוחים נוספים, כולל מדדים של תועלת קלינית ותוצאות מדווחות על ידי מטופלים שלא פורסמו קודם לכן בדוח התמציתי של החברה מנובמבר 2025, יוצגו גם הם. התקציר של RISE UP היה אחד משישה בלבד שנבחרו למושב מליאה יוקרתי זה מתוך אלפי הגשות. מצגת בעל פה על נתונים לטווח ארוך ממחקר שלב 3 ENERGIZE של מיטפיבט בחולים בוגרים עם תלסמיה אלפא או בטא שאינה תלויה בעירויי דם. מתוך 192 חולים שקיבלו לפחות מינון אחד של מיטפיבט או פלצבו בתקופה הכפולה-סמיות של ENERGIZE, 95% בחרו לעבור לתקופת ההארכה הפתוחה המקבילה, שבמהלכה כל החולים מקבלים מיטפיבט. התוצאות מראות את היציבות של טיפול במיטפיבט, עם שיפורים קליניים משמעותיים ברמות ההמוגלובין שנשמרו עד 127 שבועות לאורך התקופות הכפולה-סמיות וההארכה הפתוחה (OLE). במהלך תקופת ההארכה הפתוחה, כמעט מחצית מהחולים שלא הגיבו שטופלו קודם לכן בפלצבו השיגו שיפור בהמוגלובין, מה שתומך בהשפעת טיפול עקבית של מיטפיבט. בנוסף, כשליש מהחולים שלא הגיבו שקיבלו מיטפיבט בתקופה הכפולה-סמיות השיגו שיפור בהמוגלובין במהלך תקופת ההארכה הפתוחה, מה שמרמז על תועלת אפשרית של טיפול ממושך לטווח ארוך. פוסטר קשור יציג תת-קבוצה של חולים במחקר ENERGIZE עם רמות המוגלובין בסיסיות גבוהות יותר. בקרב חולים אלה, 38.9% בזרוע מיטפיבט השיגו תגובת המוגלובין בתקופה הכפולה-סמיות, לעומת 0% בזרוע הפלצבו. בנוסף, החולים בזרוע מיטפיבט הראו שיפור של 5.1 נקודות במדדי עייפות כפי שדווחו על ידי המטופלים, לעומת 0.8 נקודות בקרב אלה בזרוע הפלצבו, כפי שנמדד לפי שינוי ממוצע ריבועים מינימליים (least squares mean change) מהבסיס במדד Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue בין שבוע 12 לשבוע 24. מצגת בעל פה על מחקר SATISFY שלב 2, בהובלת שותף, של מיטפיבט ב-24 חולים עם אחת משלוש אנמיות המוליטיות נדירות: ספרוציטוזיס תורשתי (hereditary spherocytosis), זירוציטוזיס תורשתי (hereditary xerocytosis) או אנמיה דיסאריתרופואטית מולדת מסוג II (congenital dyserythropoietic anemia type II). הטיפול הוביל לשיפורים מתמשכים ברמות ההמוגלובין לאורך 56 שבועות. חשוב לציין, שחולים שהשיגו תגובת המוגלובין הראו גם ירידות משמעותיות בתכולת הברזל בכבד, שהוא סמן חשוב לסיבוכים בהמשך באנמיות המוליטיות.
פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור מידע סופי לידיעות חדשות בזמן אמת המניעות את השוק. נסו עכשיו>>
ראו את המניות החמות של בעלי העניין ב-TipRanks >>