אופוס ג'נטיקס מודיעה על התאמה עם ה-FDA בנוגע לניסוי של OPGx-LCA5
אופוס ג'נטיקס (IRD) הודיעה כי הגיעה להתאמה עם ה-FDA בפגישת Type B Rare Disease Evidence Principles, או RDEP, בנוגע לתכנון הניסוי הקליני הפיבוטלי שלה בשלב 3, שבוחן את OPGx-LCA5 עבור IRD הקשור ל-LCA5, דיסטורפיה תורשתית חמורה של הרשתית עם הופעה מוקדמת. אופוס ג'נטיקס קיבלה את סיכום הפגישה מפגישת Type B, שמאשר כמה מרכיבים מרכזיים של הניסוי. מחקר שלב 3 צפוי לגייס שמונה משתתפים, שמסוגלים להשלים בדיקות מיקרופרימטריה, כאשר שתי העיניים יטופלו. המחקר גם צפוי לכלול תקופת run-in של שישה חודשים, שתאפשר לכל משתתף לשמש כביקורת היסטוריה טבעית של עצמו לפני קבלת הטיפול. שבעה מתוך שמונת המשתתפים המתוכננים כבר גויסו, והם כעת משלימים את תקופת ה-run-in, והחברה מצפה להתחיל במתן מינון ברבעון הרביעי של 2026. יעד היעילות הראשי הוא שיפור ממוצע של לפחות 7 דציבלים ברגישות הרשתית ב-16 נקודות הבדיקה המרכזיות, מדד בעל משמעות קלינית לתפקוד הראייה. מחקר שלב 3 תוכנן עם עוצמה סטטיסטית של יותר מ-90% כדי לזהות השפעת טיפול של לפחות שבעה דציבלים. ניסוי שלב 1/2 תומך במדד התוצאה הזה, מאחר שהמשתתפים שהיו מסוגלים להשלים בדיקות מיקרופרימטריה הראו שיפור ממוצע של כ-10.5 דציבלים. חשוב לציין כי ה-FDA מסר כי אופוס ג'נטיקס עשויה להגיש בקשה לרישיון ביולוגי, BLA, על בסיס יעילות משכנעת בנקודת הסיום הראשית לאחר שישה חודשים, כאשר נתוני עמידות ל-12 חודשים יוגשו במהלך תהליך בחינת ה-BLA.
פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור המידע הסופי לחדשות פיננסיות מתפרצות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו>>
ראו את המניות החמות של בעלי העניין ב-TipRanks >>