לקסאו מסיימת את פרוטוקול הניסוי המכונן SUNRISE-FA 2 ותוכנית הניתוח הסטטיסטי
לקסאו תרפיוטיקס (LXEO) הודיעה כי החברה סיימה את גיבוש פרוטוקול הניסוי המכונן SUNRISE-FA 2 ואת תוכנית הניתוח הסטטיסטי. המטרה היא לספק ראיות קליניות שיתמכו בהגשת בקשה לרישיון ביולוגי (BLA) ל-FDA עבור מועמדת לטיפול גני LX2006, במסגרת מסלול האישור המואץ בשנת 2028. “FARA מברכת את צוות לקסאו תרפיוטיקס על אבן הדרך החשובה הזו ומביעה הערכה עמוקה על המחויבות שלהם לקידום תוכנית הטיפול הגני הראשונה למחלת פרידרייך אטקסיה,” אמרה ג'ניפר פארמר, המנכ"לית של Friedreich’s Ataxia Research Alliance. “אנו גם מודים למשתתפים ולחוקרים בניסוי SUNRISE-FA שלב I/II, שהאומץ שלהם סלל את הדרך לניסוי המכונן הזה. אנו משבחים את לקסאו על כך שעיצבה את SUNRISE-FA 2 בקפדנות מדעית, תוך הכרה בכך שעיצוב הכולל טיפול דמה (sham) או פלסבו אינו נחוץ ואף אינו מתאים בהקשר של טיפול גני, ועל הוספת זרוע פדיאטרית למחקר הזה, תוך הצבת המטופלים במרכז כאשר אנו פועלים בדחיפות לקראת הטיפול המאושר הראשון לקרדיומיופתיה של FA.” ה-FDA אישר כי אין צורך במחקרי גישור לא-קליניים נוספים, וכי לקסאו יכולה להשתמש בתהליך הייצור הסופי המותאם שלה, בעל תפוקה גבוהה, המבוסס על מערכת Sf9-baculovirus, כדי להתחיל את מתן המינונים בניסוי המכונן SUNRISE-FA 2. תכשיר התרופה הקליני יוצר בהיקף מסחרי וזמין באופן מיידי למתן לחולים. לקסאו ממשיכה בדיונים שוטפים עם ה-FDA לגבי אסטרטגיית הראיות המאשרות, כולל האפשרות לעשות שימוש מסוים בתוצאות משניות בנקודת הזמן של 12 חודשים ב-SUNRISE-FA 2 כדי לתמוך באישור מלא, ותפרסם עדכון כאשר הדבר יושלם. בהתבסס על גודל הניסוי ומשך SUNRISE-FA 2, וכן על דרישות צפויות להליכי PPQ ולאימות תהליכים, לקסאו צופה פרסום נתוני טופליין במחצית השנייה של 2027 והגשת BLA במסגרת מסלול האישור המואץ במחצית הראשונה של 2028.
פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור מידע סופי בזמן אמת לחדשות פיננסיות שוברות שוק. נסו עכשיו>>
ראו את המניות המובילות שמומלצות על ידי אנליסטים >>