אלנילאם מודיעה על ניתוחים חדשים ממחקר HELIOS-B של vutrisiran
אלנילאם פרמסוטיקלס (ALNY) הודיעה על ניתוחים חדשים ממחקר HELIOS-B בשלב 3 של התרופה vutrisiran, בחולים עם קרדיומיופתיה של עמילואידוזיס מתווכת טרנסתירטין מסוג פרא-בר (wild-type) או תורשתי. הניתוחים מוסיפים לנתונים המצטברים שתומכים ב-vutrisiran ומחזקים את העמידות (הדיראביליות) של הורדת רמות הטרנסתירטין ואת פרופיל הבטיחות המוכר היטב שלה. Vutrisiran היא משתיקת ה‑TTR הראשונה והיחידה שאושרה ל‑ATTR-CM, המיועדת ליצירת הורדה מהירה של TTR במקור. הנתונים שהוצגו בכנס Heart Failure 2026, הכנס השנתי של איגוד אי‑ספיקת הלב של האגודה האירופית לקרדיולוגיה, מראים תועלת קלינית עקבית באוכלוסיות חולים שנפוצות בפועל ברפואה הקלינית, כולל חולים עם עומס מחלה גבוה. הנתונים תומכים בשימוש ב‑vutrisiran כאפשרות טיפול קו ראשון למחלה זו, שהיא מהירה בהתפתחותה ומסכנת חיים. בקרב חולים עם פרפור פרוזדורים, המהווים כ‑65% מאוכלוסיית מחקר HELIOS-B ושמקושרים למחלה מתקדמת יותר, vutrisiran הפחיתה באופן משמעותי את הסיכון לתמותה מכל סיבה ולאירועים קרדיווסקולריים חוזרים בהשוואה לפלצבו. השפעות הטיפול נשמרו גם בחולים עם לחץ דם סיסטולי נמוך, שהינו פנוטיפ בסיכון גבוה יותר, כאשר vutrisiran האטה את הירידה ההדרגתית בלחץ הדם הסיסטולי (SBP) שנצפתה לאורך הזמן. התועלות הקליניות היו עקביות גם ללא קשר לעומס מחלות נלוות או שימוש מקביל בטיפולים משני‑מחלה, כולל tafamidis ותרופות לאי‑ספיקת לב כמו מעכבי SGLT2, MRAs, חוסמי בטא (ss-blockers) ו‑ACEi/ARB/ARNI. השפעות עקביות נצפו גם בנשים, אוכלוסייה שבאופן היסטורי מיוצגת פחות בניסויים של ATTR-CM. ניתוח מצרף נפרד של נתוני ניסויים קליניים ונתוני בטיחות משלב השיווק בחן את הקשר בין טיפולי RNAi להורדת טרנסתירטין לבין תופעות לוואי הקשורות לחסר בוויטמין A. לחולים המטופלים ב‑vutrisiran וב‑patisiran מומלץ ליטול את הצריכה היומית המומלצת של ויטמין A. הניתוח כלל יותר מ‑25,000 שנות‑חולה של חשיפה לטיפול בתוכניות vutrisiran ו‑patisiran. שיעורי תופעות הלוואי העיניות (אוקולריות) שעשויות להיות קשורות לחסר בוויטמין A היו נמוכים ודומים לפלצבו. לא נצפו מקרים של חסר משמעותי קלינית בוויטמין A. אלנילאם פרמסוטיקלס הציגה גם את התכנון וההצדקה למחקר DemonsTTRate, מחקר גלובלי, פרוספקטיבי ותצפיתי הבוחן תוצאות בעולם האמיתי בחולים עם ATTR-CM. צפוי כי המחקר יגייס יותר מ‑2,000 חולים ויעקוב אחריהם עד חמש שנים, כדי לייצר נתונים אורכיים על תוצאות קליניות, דפוסי טיפול ושימוש במערכת הבריאות במסגרת הפרקטיקה הקלינית השגרתית.
פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור מידע סופי לחדשות פיננסיות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו>>
ראו את מניות בעלי העניין החמות ב-TipRanks >>