לונג'וורון מעדכנת על פיתוח לארומסטרוסל לאחר פגישת Type C
לונג'וורון (LGVN) הודיעה כי התקיימה פגישת Type C בונה עם ה-FDA בסוף מרץ, וה-FDA סיפק את סיכום הפגישה בסוף אפריל, כדי לדון בפיתוח המתמשך של לארומסטרוסל, טיפול תאי ניסיוני שנבחן כיום בניסוי קליני Phase 2b עבור hypoplastic left heart syndrome (HLHS). תוצאות ראשוניות (Top-line) מהניסוי הקליני האקראי והמבוקר Phase 2b ELPIS II צפויות באוגוסט 2026. בפגישת ה-Type C ה-FDA הכיר בכך ש-HLHS היא מחלה נדירה שמלווה בתחלואה ותמותה משמעותיות, עם צורך רפואי גבוה שלא נענה לטיפולים בטוחים ויעילים, אך גם ציין שנקודת הסיום הראשית של מקדם הפליטה (ejection fraction) של החדר הימני (RVEF) בניסוי ELPIS II אינה נקודת סיום מתאימה להוכחת יעילות. בעוד שלונג'וורון הסכימה עם ה-FDA לגבי חוסר המספיקות של RVEF כנקודת סיום ראשית, והייתה מוכנה לדון בנקודות סיום אחרות שעשויות להיות מתאימות מספיק כדי להדגים יעילות, ה-FDA ציין כי מאחר שבוצעה במהלך הניסוי אנליזת ביניים שחויבה והופעלה על ידי המכון הלאומי לבריאות (National Institute of Health), לא ניתן להסכים על נקודת סיום ראשית חדשה כל עוד הניסוי עדיין מתנהל. ללא נקודת סיום ראשית מוסכמת שמספיקה להוכחת יעילות, ה-FDA כבר אינו מתייחס לניסוי ELPIS II כניסוי ציר (pivotal), כפי שנדון במפורש בפגישת ה-Type C של החברה ב-2024. עם זאת, ה-FDA הסכים במפורש שהוא מוכן להיפגש שוב עם לונג'וורון כאשר ניסוי ELPIS II המתמשך יושלם, כדי לדון בתוצאות הניסוי ולהתיישר על מסלול אפשרי להמשך הדרך. ה-FDA הוסיף וציין שרק המדדים האובייקטיביים ביותר, כולל תמותה מכל הסיבות (all-cause mortality), הישרדות ללא השתלת לב (cardiac transplant-free survival), אירוע של השתלת לב (event of cardiac transplantation), ואירועים קרדיאליים שליליים משמעותיים ומוגדרים היטב (major adverse cardiac events), יכולים להיות אינפורמטיביים לגבי יעילות ב-ELPIS II, ובהקשר זה, החברה אוספת את כל המדדים הללו ב-ELPIS II יחד עם עוד מספר מדדים מרכזיים נוספים כדי לתמוך בקביעה לגבי יעילות. החברה מתכוונת להגיש ל-FDA תוכנית ניתוח סטטיסטית מטעם נותן החסות (sponsor statistical analysis plan) עבור ELPIS II עם נקודת סיום ראשית מורכבת (composite primary endpoint) ונקודות סיום משניות, לעיון ואישור ה-FDA, ונשארת אופטימית שהתוצאות של הניסוי והראיות הנוספות הזמינות יהיו מספיקות כדי לתמוך בהגשת בקשה לרישיון ביולוגי (biologics license application) לאחר פרסום התוצאות הראשוניות של נתוני ELPIS II.
פורסם לראשונה באתר TheFly – מקור מידע סופי בזמן אמת לחדשות שוק פיננסיות שגורמות לתנודות. נסו עכשיו>>
ראו את המניות בעלות הביצועים הטובים ביותר היום ב-TipRanks >>