Aquestive Therapeutics מודיעה על הנפקת מכתב תגובה מלא (CRL) מה-FDA עבור Anaphylm

Aquestive Therapeutics מודיעה על הנפקת מכתב תגובה מלא (CRL) מה-FDA עבור Anaphylm

דה פליי (TheFly)2 בפברואר 2026

• ה-FDA הוציא מכתב תגובה מלא (CRL) לבקשת ה-NDA של Aquestive Therapeutics לאישור סרט תת-לשוני Anaphylm לטיפול בתגובות אלרגיות מסוג I, בשל ליקויים שזוהו במחקר גורמי האנוש הקשור לדרך השימוש והסימון (קושי בפתיחת השקית והנחה לא נכונה של הסרט), שעלולים ליצור סיכוני בטיחות במצב של אנפילקסיס.
• החברה ביצעה שינויים באריזת המוצר, בהוראות השימוש ובסימון, מתכננת מחקר אימות גורמי אנוש חדש ותטפל גם בסוגיות סבילות, כאשר ה-FDA לא ערער על נתוני ההשוואה שהוגשו במסגרת ה-NDA ולא העלה בעיות CMC במכתב ה-CRL.

Aquestive Therapeutics (AQST) הודיעה כי קיבלה מכתב תגובה מלא (Complete Response Letter, CRL) ממנהל המזון והתרופות האמריקאי, ה-FDA, ב־30 בינואר 2026, בנוגע לבקשת התרופה החדשה (New Drug Application, NDA) לאישור סרט תת-לשוני Anaphylm לטיפול בתגובות אלרגיות מסוג I, כולל אנפילקסיס, אצל מטופלים שמשקלם 30 ק"ג ומעלה. במכתב ה-CRL, שמתמקד בהנחיות למתן התרופה ובהנחיות סימון, ה-FDA ציין ליקויים במחקר האימות של גורמי אנוש (human factors validation study) עבור Anaphylm. הליקויים כללו מקרים של קושי בפתיחת השקית והנחה לא נכונה של הסרט. לפי ה-FDA, אם לא יתוקנו, בעיות אלה עלולות לגרום לבעיות בטיחות משמעותיות במצב של אנפילקסיס. כדי לפתור את חששות ה-FDA, החברה שינתה את מנגנון פתיחת השקית, את הוראות השימוש, את סימון השקית והאריזה, ומתכננת לבצע במהירות מחקר אימות גורמי אנוש (HF validation study) חדש הכולל את השינויים האלה. החברה גם מתכננת להתייחס באופן נוסף לסוגיות אפשריות של סבילות התרופה במסגרת הגשת הבקשה המתוקנת. נתוני השוואה שנכללו בבקשת ה-NDA של Anaphylm, כגון bracketing, מנת חזרה ויציבות, לא הועמדו בספק במכתב ה-CRL. בנוסף, לא צוין כל נושא הקשור ל-CMC במכתב ה-CRL.