Intellia Therapeutics מודיעה על הסרת ההקפאה הקלינית של ה-FDA מניסוי MAGNITUDE-2

Intellia Therapeutics מודיעה על הסרת ההקפאה הקלינית של ה-FDA מניסוי MAGNITUDE-2

דה פליי (TheFly)27 בינואר 2026

• ה-FDA הסיר את ההקפאה הקלינית מעל ניסוי MAGNITUDE-2 בשלב 3 של Intellia עבור nexiguran ziclumeran בחולי עמילואידוזיס תורשתי של transthyretin עם פולינוירופתיה, לאחר הסכמה על שינויים במחקר וניטור מוגבר של תפקודי כבד.
• החברה מתכוונת לחדש במהירות את הגיוס לניסוי MAGNITUDE-2, להגדיל את מספר המשתתפים מכ-50 לכ-60, ולהמשיך בדיונים עם ה-FDA לגבי ההקפאה הקלינית הנפרדת על ניסוי MAGNITUDE בחולי עמילואידוזיס של transthyretin עם קרדיומיופתיה.

חברת Intellia Therapeutics (NTLA) הודיעה שמנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) הסיר את ההקפאה הקלינית מעל בקשת התרופה הניסויית (IND) לניסוי הקליני MAGNITUDE-2 בשלב 3 של התרופה nexiguran ziclumeran עבור מטופלים עם עמילואידוזיס תורשתי של transthyretin עם פולינוירופתיה. המעורבות של Intellia עם ה-FDA ממשיכה בנוגע להקפאה הקלינית על בקשת ה-IND לניסוי הקליני MAGNITUDE בשלב 3 של nex-z עבור מטופלים עם עמילואידוזיס של transthyretin עם קרדיומיופתיה. החברה מתכננת לספק עדכון לאחר שיושג תיאום לגבי הדרך להמשך התוכנית הזו. ההקפאות הקליניות על בקשות ה-IND של MAGNITUDE ו-MAGNITUDE-2 הוטלו על ידי ה-FDA ב-29 באוקטובר 2025, בעקבות תצפית של עלייה בדרגה 4 של אנזימי כבד (liver transaminases) ועלייה בבילירובין הכולל אצל מטופל שקיבל מינון של nex-z בניסוי MAGNITUDE, בהתאם לקריטריונים המוגדרים בפרוטוקול הניסוי לעצירתו. החברה הגיעה להסכמה עם ה-FDA לגבי שינויים מסוימים במחקר ואמצעי הפחתת סיכון הקשורים ל-MAGNITUDE-2, שכוללים ניטור בטיחות מוגבר של בדיקות מעבדה לתפקודי כבד. החברה פועלת בשיתוף עם החוקרים בניסויים הקליניים, ועדות האתיקה, רשויות רגולטוריות בינלאומיות ובעלי עניין נוספים, כדי לחדש את פעילות הגיוס לניסוי MAGNITUDE-2 במהירות האפשרית. MAGNITUDE-2 הוא ניסוי אקראי, כפול-סמיות ומבוקר פלסבו, שבוחן את היעילות והבטיחות של nex-z במטופלים עם ATTRv-PN. כחלק מתיקון הפרוטוקול, Intellia הגדילה את יעד הגיוס לניסוי מכ-50 מטופלים לכ-60 מטופלים עם ATTRv-PN. נקודות הסיום הראשיות של המחקר הן שינוי בציון הפגיעה הנוירופתית המותאמת ושינוי ברמות ה-TTR בסרום. מטופלים מבוגרים עם ATTRv-PN מחולקים באקראי ביחס 1:1 לקבל עירוי בודד של 55 מ"ג של nex-z או פלסבו.