Zevra Therapeutics מציגה נתונים חדשים על MIPLYFFA

Zevra Therapeutics מציגה נתונים חדשים על MIPLYFFA

דה פליי (TheFly)4 בספטמבר 2025

• נתונים מנגנוניים מצביעים על כך ש‑MIPLYFFA מעלה את ביטוי גנים ליזוזומליים, מפעילה גורמי שעתוק, ומגבירה את רמות ועיבוד החלבון NPC1 ב‑NPC.
• נתוני יעילות ובטיחות ממחקרים קליניים ומהעולם האמיתי, כולל מעבר מפלצבו ל‑MIPLYFFA עם ובלי מיגלוסטט, הראו ירידה בהתקדמות השנתית של המחלה וסבילות טובה, בעקביות עם מחקר שלב 3.

עיקרי הדברים:

• נתונים מנגנוניים הראו ש‑MIPLYFFA מעלה את ביטוי גנים ליזוזומליים, מפעילה גורמי שעתוק, ומגבירה את רמות ועיבוד החלבון NPC1.
• במחקרים קליניים ובהתנסות בעולם האמיתי, כולל מעבר מפלצבו ל‑MIPLYFFA עם מיגלוסטט, נרשמה ירידה בהתקדמות השנתית של המחלה וסבילות טובה, עקבית עם מחקר שלב 3.

Zevra Therapeutics (ZVRA) הודיעה על הצגת כמה פוסטרים המדגישים נתונים חיוביים חדשים על MIPLYFFA לטיפול במחלת ניימן‑פיק סוג C (NPC), בקונגרס הבינלאומי לפגמים מולדים בחילוף החומרים (ICIEM).

בפוסטר שכותרתו ״Arimoclomol upregulates expression of genes belonging to the coordinated lysosomal expression and regulation network״ הוצג כי arimoclomol מעלה את ביטוי הגנים השייכים לרשת הביטוי והרגולציה הליזוזומלית המתואמת. בנוסף, הודגם כי MIPLYFFA מפעילה גורמי שעתוק. זה מוביל להגברת רמות החלבון NPC1 ולעיבוד מוצלח יותר של NPC1.

בפוסטר שכותרתו ״Efficacy results across a 12-month double-blind randomized trial and an open-label extension phase of arimoclomol for the treatment of Niemann-Pick disease type C in patients treated with miglustat״ הראו הנתונים כי מטופלים שעברו מפלצבו בשלב הכפול‑סמיות ל‑MIPLYFFA בשלב ההארכה בתווית פתוחה — תוך המשך טיפול נלווה במיגלוסטט — חוו ירידה בקצב התקדמות המחלה השנתי.

בפוסטר שכותרתו ״Safety and efficacy of arimoclomol in a pediatric substudy of Niemann-Pick disease type C patients aged 6 to less than 24 months at study enrollment״, נתונים על חמישה מטופלים במשך עד 36 חודשי טיפול הראו ש‑MIPLYFFA נסבל היטב בילדים בקבוצת גיל זו. לא נצפו אותות בטיחות חדשים.

בפוסטר שכותרתו ״Arimoclomol for the treatment of Niemann-Pick disease type C in a real-world setting: long-term outcomes from an expanded access program in the United States״ אושרו שוב היעילות והבטיחות של MIPLYFFA לטיפול ב‑NPC — עם ובלי מיגלוסטט כחלק מהטיפול הקליני השגרתי. הממצאים היו עקביים עם התועלות שהודגמו במחקר הפיבוטלי בשלב 3, כפול‑סמיות ומבוקר פלצבו.