ארוהד פארמסוטיקלס מציגה נתונים קליניים קרדיו‑מטבוליים בכנס EAS
ארוהד פארמסוטיקלס (ARWR) הציגה נתונים קליניים חדשים לגבי plozasiran, שתומכים בשימוש בו אצל מטופלים עם פגיעה כלייתית בינונית‑קשה או פגיעה כבדית בינונית, בלי צורך בהתאמת מינון. בנוסף, הוצג דיווח מקרה שמציע שחשיפה ל‑plozasiran לפני ההיריון עשויה להיות קשורה להמשך הורדה של רמות טריגליצרידים בצום לאורך כל תקופת ההיריון. הנתונים הוצגו בשתי הרצאות בעל פה בקונגרס ה‑94 של האגודה האירופית לטרשת עורקים (European Atherosclerosis Society), שמתקיים באתונה, יוון, בין 24 ל‑27 במאי. Plozasiran היא תרופת RNA מתערב קטן (small interfering RNA) שנועדה להפחית את הייצור הכבדי של apolipoprotein C-III באמצעות השתקת RNA ממוקדת. התרופה קיבלה אישור רגולטורי בארצות הברית, סין, אוסטרליה וקנדה, כטיפול נלווה לדיאטה להפחתת טריגליצרידים במבוגרים עם תסמונת כילומיקרונמיה משפחתית (familial chylomicronemia syndrome). היא נמצאת כעת בבדיקה אצל מטופלים עם היפרטריגליצרידמיה חמורה. מטופלים עם FCS ו‑sHTG מציגים לעיתים קרובות כבד שומני (steatosis) או פגיעה כלייתית. מאחר שהבטיחות והסבילות של plozasiran במצב של פגיעה כבדית ו/או כלייתית עדיין אינן ידועות, המחקר בחן את השפעת הפגיעה הכבדית או הכלייתית על הפרמקוקינטיקה, הפרמקודינמיקה והבטיחות של מנה בודדת של 25 מ"ג plozasiran. למרות עלייה מתונה בחשיפה ל‑plozasiran, התגובות הפרמקודינמיות היו דומות בין קבוצות הביקורת לבין מטופלים עם פגיעה כלייתית בינונית‑קשה או פגיעה כבדית בינונית. בנוסף, plozasiran הייתה בדרך כלל בטוחה ובעלת סבילות טובה, ללא זיהוי אותות בטיחות חדשים. יחד, נתונים אלה תומכים בשימוש במינון של 25 מ"ג plozasiran במטופלים עם פגיעה כלייתית בינונית‑קשה או פגיעה כבדית בינונית, ללא התאמת מינון. ניסויים עתידיים דרושים כדי להמשיך ולהעריך את בטיחות plozasiran במטופלים עם מחלת כבד או כליות מתקדמת. בהרצאה נוספת בעל פה, החברה הדגישה דיווח מקרה של מטופלת, שמציע כי חשיפה ל‑plozasiran לפני ההיריון עשויה להיות קשורה להמשך הורדת רמות טריגליצרידים בצום לאורך כל תקופת ההיריון. זהו דיווח המקרה השני שפורסם לגבי מטופלי FCS במחקר PALISADE, שהפסיקו את השימוש ב‑plozasiran לפני ההתעברות והגיעו להריונות מוצלחים. אף שנדרשים נתונים נוספים כדי להגדיר את הבטיחות והיעילות של טיפולים המכוונים ל‑APOC3 במהלך ההיריון, הממצאים עולים בקנה אחד עם ההשפעות הפרמקודינמיות הממושכות של עיכוב APOC3 שדווחו במחקרי PALISADE קודמים.
פורסם לראשונה באתר TheFly – מקור מידע סופי לידיעות חדשותיות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו>>
ראו את המניות החמות של בעלי העניין בטיפרנקס >>