פסיכדליה: הלוס פארמה מדווחת על תוצאות מחקר Phase 2 של HLP004 לאיתור אותות
במדור השבועי “פסיכדליה” של The Fly, סדרה חוזרת שמתמקדת בחדשות של מניות פסיכדליות, The Fly חוזר אל תוצאות מחקרים, תיאום עם ה‑FDA והמלצה של ועדת ניטור נתונים ובטיחות (DSMB).
הלוס פארמה מדווחת על תוצאות Phase 2 של HLP004: הלוס פארמה (HELP) הודיעה ביום חמישי על תוצאות ראשוניות ממחקר Phase 2 לאיתור אותות שבחן את HLP004 כטיפול פוטנציאלי למבוגרים עם הפרעת חרדה מוכללת (GAD) בדרגה בינונית‑חמורה, שנשארו סימפטומטיים למרות טיפול נמשך בתרופות נוגדות דיכאון בסטנדרט הטיפול (SoC), כולל מעכבי ספיגה חוזרת של סרוטונין ותכשירים קרובים. במחקר Phase 2 לאיתור אותות, 36 מטופלים הוקצו באקראי ביחס 1‑2 (פלצבו‑פעיל) ל‑HLP004 במינון 20 מ"ג או 2 מ"ג, וקיבלו שתי זריקות תוך‑שריריות במרווח של שלושה שבועות. המטופלים היו במעקב עד שבוע 12, עם המשך מעקב תצפיתי שנמשך עד שנה. לנבדקים היה ציון בסיס ממוצע של 22 במדד HAM‑A וציון במדד General Anxiety Disorder‑7 של 10 ומעלה בסקרינינג. כל משתתפי המחקר כבר טופלו, והמשיכו לקבל במהלך הניסוי, את תרופות סטנדרט הטיפול להפרעת חרדה מוכללת. השיפור של 10 נקודות בתסמיני החרדה מגיע מעבר למה שכבר נצפה עם סטנדרט הטיפול.
מטופלים שקיבלו 20 מ"ג HLP004 בנוסף לסטנדרט הטיפול הגיעו להפחתה ממוצעת של 10.4 נקודות במדד HAM‑A מהבסיס לאחר שישה שבועות. אוכלוסיית המחקר כללה מטופלים בדרגה בינונית‑חמורה שנשארו סימפטומטיים למרות טיפול נוגד דיכאון או תרופה נוגדת חרדה. לאחר שישה חודשים, האוכלוסייה המאוחדת של המחקר הראתה שיעור תגובה של 67% ושיעור הפוגה של 39%. משתתפים שהוקצו באקראי לזרועות המינון של 20 מ"ג ו‑2 מ"ג חוו השפעות סובייקטיביות משמעותיות והראו תגובות קליניות מובהקות מעבר לסטנדרט הטיפול, כאשר 59% עמדו בקריטריון לתגובה ו‑32% בקריטריון להפוגה בזרוע ה‑20 מ"ג, ושיעור תגובה והפוגה של 30% בזרוע ה‑2 מ"ג בשבוע 6. המחקר גם מצא חוויית טיפול קצרה במרפאה, עם השפעות התרופה האקוטיות שנמשכו כ‑90 דקות, ומוכנות לשחרור בתוך כשלוש שעות, באופן שמתאים למסגרת הטיפול של מרפאות פסיכיאטריה התערבותית קיימות. בנוסף, התוצאות מצביעות על פרופיל סבילות טוב, ללא תופעות לוואי חמורות הקשורות לתרופה או אותות בטיחות הקשורים לאובדנות.
מנכ"ל החברה, מייקל קולה, אמר: “מטופלים החיים עם הפרעת חרדה מוכללת עדיין סובלים מחוסר מענה משמעותי, ורבים ממשיכים להיאבק למרות הטיפולים הזמינים כיום. אנו מעודדים מהנתונים האלה ומהפוטנציאל של HLP004 להביא תקווה לחולי GAD. פורטפוליו הקניין הרוחני הרחב של החברה נוצל שוב כדי ליצור, לדעתנו, מוצרים מהמובילים בקטגוריה, ואנו מצפים לפרסום הנתונים על HLP003, המיועד להפרעה דיכאונית מג'ורית, ברבעון הרביעי של 2026.”
אטאי‑בקלי מגיעה ליישור קו עם ה‑FDA על עיצוב Phase 3 של BPL‑003: AtaiBeckley (ATAI) הודיעה ביום שלישי על תוצאות פגישת End‑of‑Phase 2 עם מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) בנוגע לפיתוח BPL‑003, פורמולציה אינטרא‑נזלית קניינית של mebufotenin benzoate, לטיפול בדיכאון עמיד לטיפול (TRD). הפרוטוקול מהפגישה מראה כי ה‑FDA הביע תמיכה בתוכנית הפיבוטלית המוצעת של AtaiBeckley עבור BPL‑003 ובהתקדמות המולקולה למחקרי Phase 3 במבוגרים עם TRD. ה‑FDA סיפק גם משוב קונסטרוקטיבי על העיצוב הכולל ועל רכיבים מרכזיים בתוכנית המוצעת, כולל גודל מאגר נתוני הבטיחות הכולל, עבור אינדיקציה כרונית זו.
תוכנית ה‑Phase 3 מיועדת לכלול שני מחקרים פיבוטליים, ReConnection 1 ו‑ReConnection 2, שיתבצעו במקביל. שניהם יכללו מחקר ליבה אקראי, כפול‑סמיות, מבוקר פלצבו, למשך 12 שבועות, שלאחריו הארכה פתוחה למשך 52 שבועות, שבה המשתתפים יוכלו לקבל טיפול חוזר מותאם אישית ב‑BPL‑003, בכפוף לקריטריונים מוגדרים מראש לזכאות לטיפול חוזר. מחקר הליבה יגייס כ‑350 משתתפים, ויבחן מתן חד‑פעמי של BPL‑003 בשלוש זרועות טיפול – 8 מ"ג, 4 מ"ג ופלצבו. הניסוי נועד לשחזר ולהרחיב את תגובת הטיפול שנצפתה במחקר Phase 2b, ולבחון ביתר פירוט את קשר המינון‑תגובה עבור BPL‑003. ReConnection 2 יגייס כ‑300 משתתפים, ויבחן מתן BPL‑003 ביום 1 וביום 15 בשתי זרועות – 8 מ"ג BPL‑003 ופלצבו. ניסוי זה נועד לבדוק מודל אינדוקציה של שתי מנות של BPL‑003 כאפשרות טיפול פוטנציאלית להגברת עוצמת התגובה הראשונית ומשך ההשפעה. נקודת הסיום הראשית בשני המחקרים הפיבוטליים תהיה השינוי מהבסיס בציון הכולל בסולם Montgomery‑Åsberg להערכת דיכאון (MADRS) בשבוע 4, בתגובה בזרוע הטיפול של 8 מ"ג BPL‑003 בהשוואה לפלצבו. בהארכה הפתוחה, המשתתפים יוכלו לקבל 8 מ"ג BPL‑003 במרווחים של 8 או 12 שבועות, בכפוף לתנאים מסוימים לזכאות לטיפול חוזר, במטרה לשמור על הפוגה ולבחון בטיחות לטווח ארוך, עמידות ההשפעות ודפוסי הטיפול.
“קבלת הנחיות ברורות מה‑FDA בשלב זה היא אבן דרך מרכזית עבור AtaiBeckley ועבור תוכנית BPL‑003,” אמר המנכ"ל שריניבס ראו. “המשוב הזה נשען על נתוני Phase 2b המשכנעים שלנו, לצד מעמד Breakthrough Therapy שהוענק ל‑BPL‑003 באוקטובר 2025, וממקם אותנו היטב לקידום תוכנית קלינית Phase 3 חזקה, שנועדה למקסם את הסיכוי להצלחה רגולטורית ומסחרית. עם התפתחות זו, אנו ממשיכים להאמין של‑BPL‑003 יש פוטנציאל להציע טיפול מהיר, מתמשך ונוח למיליוני אנשים החיים עם דיכאון עמיד לטיפול.”
קלירמיינד מקבלת המלצת DSMB להמשך הניסוי: Clearmind Medicine (CMND) הודיעה ביום רביעי כי ועדת ניטור נתונים ובטיחות עצמאית (DSMB) השלימה את סקירת הביניים המתוכננת השנייה של הניסוי הקליני המתמשך Phase I/IIa המאושר על ידי ה‑FDA עבור CMND‑100, נוירופלסטוגן לא‑הלוצינוגני קנייני, לטיפול בהפרעת שימוש באלכוהול. בהתבסס על נתוני קצה נוספים מהקוהורט השני, שהראו פרופיל בטיחות חיובי, ה‑DSMB המליצה להמשיך את הניסוי הקליני. תוצאות הקוהורט השני, שבו ניתן מינון כפול לעומת המנה הבודדת בקוהורט הראשון, מחזקות את היעדר תופעות לוואי חמורות ואת הסבילות הטובה הכוללת, בהתאם לתוצאות שדווחו מהקוהורט הראשון. התוצאות תומכות בהתקדמות מהירה, שאפשרה ההחלטה פה אחד של ה‑DSMB להתקדם לקוהורט השלישי, שבו המינון הוא 80 מ"ג בכל מתן – פי שניים מהמינון שניתן בקוהורט השני.
GH Research מדווחת על תוצאות Q4: GH Research (GHRS) דיווחה ביום חמישי על הפסד למניה לשנת 2025 של (79 סנט), לעומת תחזיות האנליסטים להפסד של (82 סנט) למניה. מזומנים, שווי מזומנים וניירות ערך סחירים הסתכמו ב‑280.7 מיליון דולר נכון ל‑31 בדצמבר. בשנת 2025 החברה השלימה את ניסוי ה‑Phase 2b של GH001 בדיכאון עמיד לטיפול והציגה את מערך הנתונים המלא בוועידה השנתית 2025 של האגודה האמריקאית לפסיכופרמקולוגיה קלינית באריזונה, ובקונגרס 2025 של המכללה האירופית לנוירופסיכופרמקולוגיה באמסטרדם. GH Research פועלת כעת להשגת יישור עם ה‑FDA לגבי העיצוב של תוכנית ה‑Phase 3 הפיבוטלית הגלובלית שלה, שמיועדת לשחזר את מחקר ה‑Phase 2b. ניסוי ה‑Phase 2b עמד בנקודת הסיום הראשית שלו, עם הפחתה של 15.5‑ נקודות במדד MADRS המותאמת לפלצבו ביום 8. בחלק כפול‑הסמיות, 57.5% מהמטופלים שקיבלו GH001 השיגו הפוגה ביום 8, לעומת 0% בפלצבו. ההארכה הפתוחה אישרה יעילות מתמשכת, עם שיעור הפוגה של 73% לאחר שישה חודשים, שהושג עם ביקורי טיפול חוזר מועטים וללא פסיכותרפיה מחייבת. משך החוויה הפסיכואקטיבית החציוני היה כ‑11 דקות, ו‑99% מהמטופלים נחשבו מוכנים לשחרור תוך שעה מהמתן. פרופיל הבטיחות היה חיובי, ללא תופעות לוואי חמורות הקשורות לטיפול וללא כוונות או התנהגות אובדנית חדשות הקשורות לטיפול.
“תוצאות ה‑Phase 2b מחזקות את האמונה שלנו של‑GH001 יש פוטנציאל להיות טיפול משנה פרקטיקה עבור מטופלים עם TRD,” אמרה המנכ"לית ד"ר וליצ'קה ולצ'בה. “אנו מצפים ליישור קו עם ה‑FDA על תוכנית ה‑Phase 3 הגלובלית שלנו, לשחזור העיצוב של Phase 2b, ולקידום התוכנית החדשנית הזו, עם יעד לתחילת הניסוי ב‑2026.”
פארמאלה חותמת על הסכם אספקה ונתונים עם נאוטילוס סנקטוארי: PharmAla Biotech החזקות (MDXXF) הודיעה ביום שלישי כי חתמה על הסכם אספקה ונתונים עם Nautilus Sanctuary מברוקלין, ניו יורק, לאספקת MDMA לשימוש בניסוי קליני Phase 2 בארה"ב. לפי ההסכם, פארמאלה תספק את מוצר ה‑MDMA שלה מסוג LaNeo ל‑Nautilus Sanctuary לשימוש בניסוי קליני פתוח תחת הכותרת “An Open Label Study to Treat Post-Traumatic Stress in Frontline Healthcare Workers and First Responders Using MDMA-Assisted Therapy”. בתמורה לאספקת LaNeo MDMA, Nautilus Sanctuary תעניק לפארמאלה רישיון תמידי ולא‑בלעדי לנתוני הניסוי הקליני, הכולל מערכי נתונים גולמיים בפסאודונימיזציה וללא פרטים מזהים, וכן את ניתוח Nautilus Sanctuary לגבי בטיחות ויעילות ההתערבות. הרישיון מאפשר לפארמאלה להשתמש בנתונים לצורך קבלת אישורים רגולטוריים ולכל מטרה מסחרית בכל תחום שיפוט בעולם.
“ההסכם הזה מייצג המשך של מודל האספקה‑תמורת‑נתונים החדשני שלנו, שלדעתנו יוצר ערך משמעותי לשני הצדדים,” אמר המנכ"ל ניקולס קדיש. “עובדי מערכת הבריאות בחזית ומגיבים ראשונים נושאים בנטל נפשי עצום, ואנו גאים לתמוך ב‑Nautilus Sanctuary במאמציהם להביא טיפול בסיוע MDMA לאוכלוסיות קריטיות אלה. הנתונים הקליניים שייוצרו בארה"ב במסגרת ההסכם הזה יהיו תוספת חשובה לפורטפוליו ההולך וגדל שלנו של ראיות קליניות התומכות בבטיחות וביעילות של LaNeo MDMA.”
פייסנס ביומד מדווחת על יצוא פסילוציבין: Psyence Biomedical (PBM) הודיעה ביום שלישי על יצוא מוצר פסילוציבין NPX‑5 המיוצר בהתאם ל‑GMP מלא לאוסטרליה. המוצר יוצר במתקן הייצור של Psyence Labs, הנשלט לפי תקני GMP, ותומך בפיתוח תרופות פסיכדליות ברמת תרופה מרשם. מוצר ה‑NPX‑5 שיוצא ישמש כעת בניסוי הקליני Phase IIb המתמשך של Psyence BioMed באוסטרליה, מחקר כפול‑סמיות, אקראי, מבוקר בקבוצת השוואה במינון נמוך, רב‑מרכזי, שבוחן פסילוציבין טבעי לטיפול בהפרעת הסתגלות בקרב מטופלים עם סרטן בהקשר של טיפול פליאטיבי. הניסוי מגייס 87 משתתפים במספר אתרים באוסטרליה, כולל מלבורן ופרת'. מתן התרופות למטופלים נמצא בתהליך, כשהמשתתפים הראשונים קיבלו טיפול בסוף 2025, וכל המטופלים החדשים שייגויסו יקבלו NPX‑5.
“היצוא הזה מוכיח יותר מהיתכנות רגולטורית – הוא מאשר את מוכנות התפעול של המודל המשולב אנכית שלנו,” אמר המנכ"ל ג'ודי אופריכטיג. “הייצור והיצוא המוצלחים של פסילוציבין טבעי תואם GMP בשלב זה של הפיתוח הקליני מראים שאיננו רק משתתפים בסקטור הזה – אנו מסייעים להגדיר את הסטנדרטים שלו. משמעת תפעולית, שליטה בשרשרת האספקה ומצוינות מוצר הם אבני היסוד של הפלטפורמה שלנו.”
העלאות מחירי יעד: Maxim העלתה את מחיר היעד של הפירמה עבור Definium Therapeutics (DFTX) ל‑40 דולר מ‑18 דולר, והותירה המלצת קנייה למניה לאחר תוצאות הרבעון הרביעי. לפי האנליסט, המזומנים במאזן של החברה אמורים לספק מימון מספיק עד 2028, דרך 2026 עמוסה עם שלוש קריאות פיבוטליות של Phase 3 ל‑DT120. ככל שמתקרבת קריאת התוצאות באבחנה של הפרעה דיכאונית מג'ורית, הפירמה מכניסה לתחזיות הכנסות ל‑MDD בשנת 2029, הוסיפה Maxim.
H.C. Wainwright העלתה את מחיר היעד של הפירמה עבור Bright Minds (DRUG) ל‑145 דולר מ‑115 דולר, והותירה המלצת קנייה על המניה. הפירמה אומרת שנתוני Phase 2 של ניסוי BREAKTHROUGH “מורידים את רמת הסיכון” ל‑BMB‑101 ומבססים את אגוניסט 5‑HT2C כמועמד פוטנציאלי להיות מוביל‑קטגוריה. H.C. Wainwright העלתה את ההסתברות להצלחה בתוכנית האפילפסיה האבסנטית ל‑60% מ‑25%, מה שמשקף, לדבריה, “אות יעילות משמעותי ואימות מהניסוי.”
H.C. Wainwright העלתה גם את מחיר היעד של הפירמה עבור NRx Pharmaceuticals (NRXP) ל‑45 דולר מ‑40 דולר, והותירה המלצת קנייה על המניה. האנליסט ציין כי פגישת Type C עם ה‑FDA “מספקת מסלול” הגשה ברור עבור NRX‑100. זה “נתמך בראיות מהעולם האמיתי ובהתוויה מוצעת רחבה יותר, שמפחיתים באופן משמעותי את הסיכון בתוכנית,” אמר. H.C. Wainwright הגדילה את האוכלוסייה הניתנת לכתובת עבור NRX‑100 והעלתה את הערכת השווי המותאמת לסיכון של NRX‑100 ל‑15 דולר למניה מ‑10 דולר.
מניות פסיכדליה נוספות: חברות ציבוריות הפועלות במרחב זה כוללות את Algernon Health (AGNPF), BetterLife (BETRF), Compass Pathways (CMPS), Enveric Biosciences (ENVB), Filament Health (FLHLF), Incannex (IXHL), MIRA Pharmaceuticals (MIRA), Numinus Wellness (NUMIF), Pasithea Therapeutics (KTTA), PharmaTher (PHRRF), Psyence Group (PSYGF), Relmada Therapeutics (RLMD), Revive Therapeutics (RVVTF) ו‑Silo Pharma (SILO).
פורסם לראשונה ב‑TheFly – מקור מידע סופי לחדשות פיננסיות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו >>
ראו את המניות החמות של בעלי העניין ב‑TipRanks >>