Dyne Therapeutics מדווחת על תוצאות 'חיוביות' מניסוי DELIVER בשלב 1/2
Dyne Therapeutics (DYN) הודיעה על תוצאות עיקריות חיוביות מקוהורט ההרחבה לרישום (REC) של ניסוי DELIVER בשלב 1/2, הבוחן את zeleciment rostudirsen באנשים עם דיסטרופיה שרירית דושן המתאימה לדילוג על אקסון 51. בנוסף, Dyne הודיעה על נתונים קליניים ארוכי טווח חיוביים חדשים מההרחבה בתווית פתוחה ומההרחבה ארוכת-הטווח המתמשכות של DELIVER. ה-REC עמד בנקודת הסיום הראשית, והדגים עלייה מובהקת סטטיסטית בביטוי דיסטרופין המותאם לתכולת שריר עד ל-5.46% מהנורמה ביחס לקו הבסיס לאחר שישה חודשים. בנוסף, נצפתה הטבה לעומת פלצבו בכל שש נקודות הקצה התפקודיות שהוגדרו מראש בקריאה העיקרית של ה-REC. שניים מן המדדים הללו, מהירות זמן לקימה (Time to Rise Velocity) ומהירות הליכה/ריצה ל-10 מטר (10-Meter Walk/Run Velocity), השתפרו לעומת פלצבו לאחר שישה חודשים עם p נומינלי קטן מ-0.05, אף שהמחקר לא תוכנן סטטיסטית להראות מובהקות באף אחד מן המדדים התפקודיים. חשוב לציין כי תפקוד הריאות, שאובדנו הוא גורם מוביל לתמותה ב-DMD, כפי שנמדד ב-Forced Vital Capacity Percent Predicted (FVC% predicted), נשמר לאחר 6 חודשים לעומת ירידה בפלצבו.
פורסם לראשונה בTheFly – המקור הסמכותי לחדשות פיננסיות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו>>
ראו את המניות בעלות הביצועים הטובים ביותר היום ב-TipRanks >>