uniQure: ה-FDA קבע כי נתוני שלב I/II של AMT-130 אינם צפויים לתמוך בהגשת BLA

uniQure: ה-FDA קבע כי נתוני שלב I/II של AMT-130 אינם צפויים לתמוך בהגשת BLA

דה פליי (TheFly)4 בדצמבר 2025

uniQure (QURE) הודיעה כי החברה קיבלה את פרוטוקול הפגישה הסופי ממנהל המזון והתרופות של ארה״ב, FDA, בנוגע לפגישת טרום-BLA שנערכה ב-29 באוקטובר 2025 כדי לדון בבקשה עבור AMT-130, טיפול גני ניסיוני למחלת הנטינגטון (HD). בפרוטוקול הסופי, ובהתאם להודעה לעיתונות של uniQure מ-3 בנובמבר 2025, ה-FDA ציין שהנתונים שהוגשו מניסויי שלב I/II של AMT-130 אינם צפויים בשלב זה לספק את הראיות העיקריות לתמיכה בהגשת BLA. uniQure בוחנת בקפידה את המשוב ומתכננת לבקש בדחיפות פגישת המשך עם ה-FDA שתתקיים ברבעון הראשון של 2026.