Rocket Pharmaceuticals מודיעה כי ה-FDA קיבל את ההגשה מחדש של בקשת ה-BLA עבור Kresladi
דה פליי (TheFly)14 באוקטובר 2025
Highlights:
- ה-FDA קיבל את ההגשה מחדש של הבקשה לרישיון לתרופות ביולוגיות (BLA) עבור Kresladi, טיפול גני ניסיוני המבוסס על וקטור לנטי-ויראלי ל-LAD-I חמור.
- מועד ה-PDUFA נקבע ל-28 במרץ 2026.
Rocket Pharmaceuticals (RCKT) הודיעה כי ה-FDA קיבל את ההגשה מחדש של הבקשה לרישיון לתרופות ביולוגיות (BLA) עבור Kresladi, טיפול גני ניסיוני המבוסס על וקטור לנטי-ויראלי עבור ליקוי חמור בהיצמדות לויקוציטים מסוג I (LAD-I). זו הפרעה גנטית נדירה במערכת החיסון, שמעלה את הסיכון לזיהומים חוזרים ואף קטלניים. ללא השתלת תאי גזע המטופויטיים אלוגנית, המחלה כמעט תמיד קטלנית בילדות. מועד ה-PDUFA שנקבע על ידי ה-FDA הוא 28 במרץ 2026.
פורסם לראשונה בTheFly – הסמכות העליונה לחדשות פיננסיות חמות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו>>
ראו את המניות המובילות שמומלצות על ידי אנליסטים >>
קראו עוד על RCKT:
- שינוי אסטרטגי לעבר פלטפורמה קרדיווסקולרית ממצב את Rocket Pharmaceuticals לצמיחה עתידית
- חבר דירקטוריון של Rocket Pharmaceuticals מתפטר בספטמבר
- אין דוח תעסוקה בשל השבתה; אפל מסירה את ICEBlock מחנות האפליקציות: באז הבוקר
- מחיר היעד של Rocket Pharmaceuticals הורד ל-7 דולר מ-9 דולר ב-Leerink
- המלצת החזק על Rocket Pharmaceuticals לנוכח שינויים אסטרטגיים ואתגרים רגולטוריים