Ultragenyx UX111 AAV9 בקשת רישיון לביולוגיה התקבלה לבחינת ה-FDA
דה פליי (TheFly)3 באפריל 2026
. Ultragenyx (RARE) הודיעו כי ה-FDA קיבלו לבחינה את בקשת רישיון הביולוגיה שהוגשה מחדש. החברה מבקשת אישור מואץ ל-UX111 AAV9 כטיפול גֵן עבור מטופלים עם תסמונת סנפיליפו סוג A, מחלה גנטית נדירה הפוגעת במערכת העצבים. . ה-FDA קבעו תאריך פעולה בהתאם ל-Prescription Drug User Fee Act (PDUFA, תאריך יעד להחלטת ה-FDA לגבי בקשת תרופה) ל-19 בספטמבר.