Ultragenyx מודיעה על אישור ה‑FDA לבקשת תרופת המחקר UX016
דה פליי (TheFly)31 במרץ 2026
. Ultragenyx (RARE) הודיעו כי ה‑FDA אישר את בקשת תרופת המחקר (IND) עבור UX016. UX016 היא תרופת מחקר, מולקולה קטנה מסוג פרודראג של חומצה סיאלית, הנחקרת כטיפול תחליפי לסובסטרט במחלת GNE מיופתיה, מחלת שרירים נדירה. תוכנית UX016 ממומנת על ידי קבוצת מטופלים חיצונית עד להוכחת התועלת הקלינית (proof‑of‑concept), כולל מחקר שלב 1/2 שמתוכנן להתחיל במחצית השנייה של 2026.