Denali Therapeutics מודיעה על פרסום מחקר Phase 1/2 של DNL310
חברת Denali Therapeutics (DNLI) הודיעה על פרסום תוצאות מניסוי קליני פתוח בשלב 1/2 (Phase 1/2) של טיפול האנזים הניסיוני מהדור הבא שלה, tividenofusp alfa, לטיפול בתסמונת האנטר, בגיליון 1 בינואר 2026 של כתב העת The New England Journal of Medicine. מנהל המזון והתרופות של ארה"ב (FDA) מבצע סקירת Priority Review לבקשת רישיון ביולוגי (Biologics License Application – BLA) עבור tividenofusp alfa, המבוססת על נתונים אלה, ושעבורה Denali מבקשת אישור מואץ. החלטת ה‑FDA לגבי בקשת ה‑BLA עבור tividenofusp alfa צפויה עד 5 באפריל 2026. Tividenofusp alfa מורכב מ‑IDS המאוחה לפלטפורמת ה‑TransportVehicle של Denali, והוא מהונדס לחצות את מחסום הדם‑מוח, במטרה לטפל בביטויים הנוירולוגיים של MPS II בנוסף לתסמינים הפיזיים. ה‑FDA העניק ל‑tividenofusp alfa את הסיווג Rare Pediatric Disease Designation ואת הסיווג Breakthrough Therapy Designation. המטרה הראשונית של מחקר ה‑Phase 1/2 הייתה בטיחות וסבילות, והמטרות המשניות בחנו את ההשפעות על מערכת העצבים המרכזית והיקפית של tividenofusp alfa באמצעות מדידת גליקוזאמינוגליקן (GAG) מסוג heparan sulfate בנוזל חוט השדרה (CSF) ובשתן, התנהגות מסתגלת ונפח הכבד. המחקר בחן טיפול ב‑47 משתתפים שלא קיבלו בעבר טיפול החלפת אנזים (ERT‑naive) וכן משתתפים שטופלו בעבר, עם וריאנטים של המחלה הנעים מלוקים קלים יותר ועד צורות קשות. נתוני הבטיחות והסבילות היו עקביים עם התוצאות שדווחו בעבר מאותו ניסוי Phase 1/2. תופעות הלוואי השכיחות ביותר הקשורות לטיפול היו תגובות הקשורות לעירוי, ששכיחותן ירדה עם המשך השימוש. התוצאות מהנקודות המשניות המרכזיות הן: רמות HS ממוצעות ב‑CSF, הסובסטרט העיקרי שנמצא ברמות גבוהות במוח של אנשים עם MPS II, הופחתו מהבסיס ב‑91% בשבוע 24 ונשמרו עד שבוע 153. בשבוע 24, 93% מהמשתתפים במחקר הגיעו לרמות בטווח של ילדים ללא MPS II. רמות HS ממוצעות בשתן הופחתו ב‑88% מהבסיס בשבוע 24 ונשמרו עד שבוע 153. בשבוע 24, 58% מהמשתתפים הגיעו לרמות בטווח של ילדים ללא MPS II. רמות שרשראות קלות של נוירופילמנט (serum neurofilament light chain), ביומרקר מוכר היטב לנזק נוירונלי וסמן חקירתי (exploratory endpoint) במחקר, הופחתו ב‑21% מהבסיס בשבוע 49. בשבוע 153, רמת NfL הופחתה ב‑76%, ו‑85% מהמשתתפים הגיעו לרמות בטווח של ילדים ללא MPS II. התוצאות הקליניות כללו נורמליזציה של נפח הכבד לאחר 24 שבועות, שיפור בספי שמיעה בכל התדרים שנבדקו, ורכישת מיומנויות אצל רוב המשתתפים במדדי התנהגות מסתגלת וקוגניציה.
פורסם לראשונה ב‑TheFly – מקור מידע סופי לדיווחי חדשות פיננסיות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו >>
ראו את המניות המובילות שהאנליסטים ממליצים עליהן >>