ביוג'ן מודיעה על פרסום תוצאות ארוכות טווח ממחקר VALOR בשלב 3
ביוג'ן (BIIB) הודיעה כי כתב העת JAMA Neurology פרסם תוצאות סופיות מהמחקר VALOR בשלב 3 שהושלם ומהמחקר להרחבה בתווית פתוחה, שבחנו את QALSODY לטיפול ב-ALS הקשור למוטציה ב־סופר-אוקסיד דיסמוטאז 1 עם מעקב של יותר מ-3.5 שנים. התוצאות מראות כי התחלת טיפול מוקדמת ב‑QALSODY נקשרה להאטה מספרית בירידה במדדי תפקוד קליני, נשימה וכוח, וכן להפחתה בסיכון למוות או להנשמה קבועה. ירידות מתמשכות ברמות נוירופילמנט, סמן לנוון עצבי, מאששות עוד את התוצאות הקליניות ומדגימות את ההשפעה של QALSODY על הביולוגיה הבסיסית של SOD1-ALS. הזרקת QALSODY במינון 100 mg/15mL מאושרת לטיפול בנוון שרירים אמיוטרופי במבוגרים שיש להם מוטציה בגן סופר-אוקסיד דיסמוטאז 1. בארצות הברית, QALSODY קיבלה אישור מואץ בהתבסס על הפחתה בשרשרת הקלה של נוירופילמנט בפלזמה שנצפתה במטופלים שטופלו ב‑QALSODY. המשך האישור להתוויה זו עשוי להיות מותנה באימות תועלת קלינית במחקר מאשש. QALSODY קיבלה אישור ב‑44 מדינות ברחבי העולם, כולל אישור מואץ בארה״ב ואישור מותנה או רגיל במדינות אחרות. VALOR היה מחקר שלב 3 שנמשך שישה חודשים, אקראי, כפול-סמיות ומבוקר פלצבו, שנועד להעריך את השפעות tofersen 100 mg במבוגרים עם ALS הקשור למוטציה ב‑SOD1. בסך הכול, 108 משתתפים הוקצו באקראי ב‑VALOR. מתוכם, 95 נרשמו ל‑OLE. עם השלמת ה‑OLE, תקופת המעקב החציונית הייתה 4.9 שנים. בסיום VALOR וה‑OLE, תופעות הלוואי השכיחות ביותר היו כאב ראש, כאב פרוצדורלי, נפילות, כאב גב וכאב בגפיים. תופעות לוואי נוירולוגיות חמורות של מיאליטיס או רדיקוליטיס, פפילאדמה ו/או עלייה בלחץ תוך-גולגולתי, ודלקת קרום המוח כימית או אספטית דווחו בתשעה משתתפים. אירועים אלה היו ניתנים לניהול במסגרת הטיפול המקובל ונפתרו. אירוע מיאליטיס אחד ואירוע אחד של דלקת קרום המוח כימית הובילו להפסקת הטיפול. ממצאי הבטיחות עקביים עם התוצאות שדווחו בעבר.
פורסם לראשונה ב TheFly – הסמכות העליונה לחדשות פיננסיות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו>>
ראו את המניות עם הביצועים הטובים ביותר היום ב-TipRanks >>
קראו עוד על BIIB:
- RBC אומרת שפוסט מצביע על כך שביוג'ן מתרחבת לתחום מפרקי BTK
- Seagate, Western Digital בין התוספות לנאסד״ק-100 ב-22/12
- המחקר החדש של ביוג'ן על BIIB145: האם זה יכול לשנות את כללי המשחק בטיפול בטרשת נפוצה?
- ריענון נאסד״ק-100: מי בפנים, מי בחוץ?
- נאסד״ק מוסיף את Alnylam, Ferrovial, Insmed, Monolithic Power בפתיחה ב-22/12