Kyverna Therapeutics מודיעה על נתונים עיקריים מניסוי KYSA-8 הרישומי
Kyverna Therapeutics (KYTX) הודיעה על נתונים עיקריים מ-KYSA-8, ניסוי שלב 2 רישומי של mivocabtagene autoleucel, טיפול תאי CAR-T אוטולוגי ובעל מקור אנושי מלא המכוון ל-CD19, עם קו-סטימולציה CD28, בתסמונת האדם הנוקשה. KYSA-8 הוא ניסוי שלב 2 רישומי חד-זרועי, שבו מטופלים עם SPS, שהגיבו באופן לא מספק לאפשרויות טיפול שאינן מאושרות, קיבלו מנה אחת של miv-cel. בסך הכול 26 מטופלים טופלו ונעקבו עד לנקודת הזמן של הניתוח הראשוני, עם מעקב נוסף לאחר מכן. יעילות: לאחר מנה אחת, miv-cel השיגה תועלת מובהקת סטטיסטית בנקודת הסיום הראשית ובכל נקודות הסיום המשניות בשבוע 16: נקודת הסיום הראשית: miv-cel הראתה שיפור חזק ומתמשך בניידות עם שיפור מובהק מאוד במבחן ההליכה המתוזמן ל-25 רגל. השיפור החציוני עמד על 46% בשבוע 16 לעומת קו הבסיס. 81% מהמטופלים עברו שיפור של יותר מ-20% ב-T25FW, סף הנחשב למשמעות קלינית. נקודות סיום משניות: הושגה תועלת מובהקת מאוד גם בכל נקודות הסיום המשניות, כולל סולם רנקין המותאם, מדד התפלגות הנוקשות, מדד ההליכה של האוזר, וסולם רגישות מוגברת. מתוך 12 המטופלים שנזקקו לעזר הליכה לפני הטיפול, 67% כבר לא נזקקו לסיוע בהליכה בשבוע 16. 100% מהמטופלים נותרו ללא אימונותרפיות, ואף מטופל לא נזקק לטיפול חילוץ במעקב האחרון, מה שמדגיש את הפוטנציאל של miv-cel לספק תועלת קלינית חסרת תקדים תוך הפחתה משמעותית או ביטול של הנטל הטיפולי הכרוני. miv-cel נסבל היטב, וללא תסמונת שחרור ציטוקינים בדרגה גבוהה או תסמונת נוירוטוקסיות הקשורה לתאי אפקטור חיסוניים. נצפתה נויטרופניה בדרגה 3/4, תופעת לוואי מוכרת של טיפולי CAR-T, אצל חלק מהמטופלים והיא הייתה ניתנת לניהול. על סמך נתונים אלה, Kyverna מתכננת להגיש בקשת רישיון לתרופות ביולוגיות ל-FDA עבור SPS במחצית הראשונה של 2026. היא קיבלה ייעודי Regenerative Medicine Advanced Therapy ו-Orphan Drug עבור miv-cel בהתווייה זו. החברה גם מתכננת לשתף את מלוא נתוני ה-SPS בכנס רפואי ב-2026.
פורסם לראשונה בTheFly – המקור הסופי לחדשות פיננסיות בזמן אמת שמזיזות את השוק. נסו עכשיו>>
ראו את המניות המובילות שהאנליסטים ממליצים עליהן >>