פולקרום מודיעה על תוצאות מקבוצת מינון 20 מ״ג בניסוי PIONEER שלב 1b
פולקרום תרפיוטיקס (FULC) דיווחה על תוצאות ראשוניות חיוביות מקבוצת מינון 20 מ״ג המתמשכת בניסוי PIONEER שלב 1b של פוסירדיר באנמיה חרמשית (SCD). התוצאות הראשוניות מקבוצת מינון 20 מ״ג בניסוי PIONEER שלב 1b הן: ממוצע HbF מוחלט עלה ב-9.9% לאחר 6 שבועות של טיפול בפוסירדיר, מרמת בסיס של 7.1% ל-16.9%. נכון לחיתוך הנתונים ב-11 בנובמבר 2025, 7 מתוך 12 מטופלים הגיעו לרמות HbF מוחלט של גדול או שווה ל-20% בשבוע 6, וכל המטופלים הראו עלייה ניכרת ב-HbF. רמות HbF של 20% מקושרות לכך ש-90% מהמטופלים חווים אפס אירועי VOC בשנה, בהתבסס על נתוני עולם אמיתי שהציגה פולקרום בכנס השנתי ה-20 לאנמיה חרמשית ותלסמיה באוקטובר 2025. נצפתה תגובת מינון ברורה, עם אינדוקציה ממוצעת של HbF גדולה מפי 3.75 בשבוע 12 בקרב מטופלים שהגיעו לביקור שבוע 12 נכון לחיתוך הנתונים ב-11 בנובמבר 2025, בהשוואה לאינדוקציה ממוצעת של פי 2.4 בשבוע 12 בקבוצת 12 מ״ג. קו הבסיס הממוצע עבור ששת המטופלים הללו הוא 5.0%, לעומת 7.1% בכלל הקבוצה. שיעור תאי F עלה מממוצע של 31% בקו הבסיס ל-58% בשבוע 6, מה שמצביע על התקדמות מוקדמת לכיוון אינדוקציה פאן-תאית של HbF. רמת ההמוגלובין הממוצעת עלתה ב-0.8 g/dL בשבוע , מרמת בסיס של 7.3 g/dL ל-8.1 g/dL. נצפתה מגמה של ירידה בתדירות אירועי VOC ביחס לתדירות המתועדת של אירועי VOC במהלך 6–12 החודשים שקדמו לגיוס. נכון לחיתוך הנתונים ב-11 בנובמבר 2025, שמונה מתוך 12 מטופלים דיווחו שלא חוו אירועי VOC בתקופת הטיפול.
פורסם לראשונה ב TheFly – הסמכות העליונה לחדשות פיננסיות בזמן אמת המניעות את השוק. נסו עכשיו>>
ראו את המניות החמות של בעלי עניין ב-TipRanks >>