דלגו לתוכן

Beam מדווחת על נתונים מעודכנים מניסוי BEACON בשלב 1/2 של ristoglogene

דה פליי (TheFly)7 בדצמבר 2025
  • נתוני BEACON שלב 1/2 ב-ristoglogene autogetemcel (לשעבר BEAM-101) בחולי אנמיה חרמשית מציגים המוגלובין F ממוצע מעל 60%, המוגלובין S מתחת ל-40% והיעלמות אנמיה עד 20 חודשים.
  • החולים נדרשו למעגל איסוף תאים אחד במידיאן וחוו קליטת נויטרופילים וטסיות מהירה; פרופיל הבטיחות נותר עקבי עם התניה בבוסולפן, השתלת תאי גזע אוטולוגית ומאפייני SCD.
Beam מדווחת על נתונים מעודכנים מניסוי BEACON בשלב 1/2 של ristoglogene

Beam Therapeutics (BEAM) הודיעה על נתוני בטיחות ויעילות חדשים מניסוי הקליני BEACON בשלב 1/2 של ristoglogene autogetemcel, שנודע בעבר בשם BEAM-101, טיפול תאי ניסיוני לעריכת בסיסים ex vivo המהונדס גנטית, בקרב מטופלים עם אנמיה חרמשית, SCD, עם משברים ואזואוקלוסיביים חמורים, VOCs. הנתונים יוצגו היום בכנס השנתי ה-67 של האגודה האמריקאית להמטולוגיה, ASH, באורלנדו. עיקרי הנתונים: נתונים מעודכנים מ-31 מטופלי SCD בוגרים ומתבגרים שטופלו ב-risto-cel מראים עלייה ממוצעת בהמוגלובין F לרמה של מעל 60%, ירידה בהמוגלובין S אל מתחת ל-40%, והיעלמות אנמיה שנשמרה עד 20 חודשים; המטופלים נדרשו למעגל איסוף תאים אחד במידיאן וחוו קליטה מהירה של נויטרופילים ושל טסיות דם; פרופיל הבטיחות נותר עקבי עם התניה בבוסולפן, השתלת תאי גזע המטופואטיים אוטולוגית וה-SCD הבסיסית

פורסם לראשונה ב-TheFly – המקור הסופי לחדשות פיננסיות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו>>

קראו עוד על BEAM: