Solid Biosciences קיבלה ייעוד למחלה פדיאטרית נדירה עבור SGT-212
דה פליי (TheFly)1 בדצמבר 2025
Solid Biosciences (SLDB) קיבלה ייעוד למחלה פדיאטרית נדירה ממנהל המזון והתרופות האמריקאי עבור SGT-212, הטיפול הגני הניסיוני של החברה לאטקסיה של פרידריך. SGT-212 יעביר את הגן המלא של פראטקסין בשתי דרכי מתן, באמצעות הזרקה ישירה לגרעין הדנטטי ואינפוזיות תוך-ורידיות, והוא תוכנן לסייע בהשבת רמות טיפוליות של חלבון הפראטקסין כדי לתת מענה לביטויים הקליניים הנוירולוגיים, הלבביים והמערכתיים של FA.
פורסם לראשונה ב-TheFly – הסמכות העליונה לחדשות פיננסיות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו>>
ראו את המניות בעלות הביצועים הטובים ביותר היום ב-TipRanks >>