Dyne Therapeutics קיבלה ביפן מעמד תרופת יתום ל‑DYNE-251 לטיפול ב‑DMD
Dyne Therapeutics (DYN) הודיעה כי משרד הבריאות, העבודה והרווחה ביפן העניק מעמד תרופת יתום ל‑DYNE-251 עבור אנשים עם ניוון שרירים דושן (DMD) שיש להם מוטציות בגן DMD המתאימות לדילוג על אקסון 51. DYNE-251 נבחנת כעת בניסוי הקליני הגלובלי DELIVER בשלב 1/2 המתמשך. "בניסוי DELIVER ראינו שיפור תפקודי חסר תקדים ומתמשך, שמונע על ידי ביטוי משמעותי של דיסטרופין, מה שמדגיש את הפוטנציאל של DYNE-251 לשנות את הטיפול באנשים החיים עם ניוון שרירים דושן," אמר דאג קר, M.D., Ph.D., סמנכ"ל הרפואה של Dyne. "עם הענקת מעמד תרופת יתום כעת ביפן, נוסף למעמדים שכבר קיימים בארה"ב ובאירופה, DYNE-251 ממשיכה להתקדם כטיפול מבטיח מדור הבא המבוסס על דילוג על אקסון 51. אנשים עם מוטציות שמתאימות לדילוג על אקסון 51 הם בין הנפוצים ביותר ובעלי הפגיעה התפקודית המשמעותית ביותר באוכלוסיית DMD. מענה פוטנציאלי לצורך הבלתי ממולא הזה מחזק עוד יותר את המחויבות שלנו לפתח טיפול שמספק שיפור תפקודי לקהילת דושן, ואנחנו מצפים לשתף פעולה עם הרגולטורים היפניים כדי לקבוע את המסלול הרגולטורי של DYNE-251 ביפן." ל‑DYNE-251 הוענקו גם מעמד "טיפול פורץ דרך", "מסלול מואץ" ו"מחלה פדיאטרית נדירה" ממנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA), וכן מעמד "תרופת יתום" מה‑FDA ומהסוכנות האירופית לתרופות (EMA) לטיפול באנשים עם DMD שמותאם להם דילוג על אקסון 51.
פורסם תחילה בTheFly – המקור האולטימטיבי לחדשות פיננסיות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו>>
ראו את המניות המובילות שמומלצות על ידי אנליסטים >>
קראו עוד על DYN:
- Keurig Dr Pepper רוכשת את JDE Peet’s, Thoma Bravo תרכוש את Verint: באז הבוקר
- וידאו: RH ו‑Wayfair נחלשות לאחר איום בחקירה על מכסי רהיטים מצד Trump
- ריימונד ג'יימס מעלה את דירוג Dyne Therapeutics ל'קנייה חזקה' לקראת פרסום התוצאות
- דירוג Dyne Therapeutics הועלה ל'קנייה חזקה' מ'תשואת יתר' בריימונד ג'יימס
- Dyne Therapeutics מקדמת את הטיפול ב‑DMD באמצעות מחקר DYNE-251