דלגו לתוכן
חדשות שוק ההוןוול סטריט™The Flyקריפטודיווחי חברותניתוחים ודעות

Ultragenyx מודיעה כי מחקרי פאזה 3 Orbit ו-Cosmic לא השיגו את נקודות הסיום הראשיות

דה פליי (TheFly)29 בדצמבר 2025
Ultragenyx מודיעה כי מחקרי פאזה 3 Orbit ו-Cosmic לא השיגו את נקודות הסיום הראשיות

חברת Ultragenyx (RARE) Pharmaceutical פרסמה תוצאות ממחקרי פאזה 3 Orbit ו‑Cosmic לתרופה setrusumab במחלה Osteogenesis Imperfecta. אף אחד מהמחקרים לא השיג מובהקות סטטיסטית בנוגע לנקודות הסיום הראשיות, שהיו הקטנת שיעור השברים הקליניים השנתי בהשוואה לפלסבו או לביספוספונטים, בהתאמה. שני המחקרים כן השיגו את נקודות הסיום המשניות של שיפור בצפיפות מינרל העצם בהשוואה לקבוצות הביקורת. לא נצפתה כל שינוי בפרופיל הבטיחות.

במחקר Orbit, המשתתפים חוו שיפור מהותי ומובהק סטטיסטית בצפיפות מינרל העצם (BMD) בהשוואה לפלסבו, ברמות התואמות את אפקט הטיפול שנצפה בחלק של פאזה 2 של המחקר. שינויים אלה ב‑BMD לא לוו בירידה תואמת בשיעור השברים השנתי, ונרשם שיעור שברים נמוך בקבוצת הפלסבו.

במחקר Cosmic הפדיאטרי, למטופלים היה שיעור שברים התחלתי גבוה משמעותית בהשוואה למטופלים שנכללו במחקר Orbit. באוכלוסיית המטופלים הצעירים יותר הזו, שיפורים משמעותיים ב‑BMD נקשרו לירידה בשיעור השברים השנתי בקרב מטופלים שקיבלו setrusumab בהשוואה למטופלים שקיבלו ביספוספונטים, אף שהירידה לא הגיעה למובהקות סטטיסטית.

Ultragenyx מבצעת ניתוחים נוספים של הנתונים משני המחקרים, כולל בחינת מדדי בריאות עצם ויעדים קליניים נוספים מעבר לשברים, כדי להעריך את הצעדים הבאים בתוכנית לאור מכלול הנתונים. Ultragenyx בוחנת את תוכנית הפעילות המתוכננת שלה, ותגדיר ותיישם במהירות קיצוצי הוצאות משמעותיים.

פורסם לראשונה ב‑TheFly – מקור מידע סופי בזמן אמת לחדשות פיננסיות שזזות את השוק. נסו עכשיו >>

ראו את המניות המובילות היום בביצועיהן ב‑TipRanks >>