Harmony Biosciences מציגה נתוני ניסוי ARGUS בכנס האגודה האמריקאית לאפילפסיה

Harmony Biosciences מציגה נתוני ניסוי ARGUS בכנס האגודה האמריקאית לאפילפסיה

דה פליי (TheFly)8 בדצמבר 2025

• נתוני ההרחבה בתווית פתוחה (OLE) מניסוי ARGUS שלב 3 ב-EPX-100 לתסמונת דראווה הראו ירידה חציונית של כ-50% בתדירות ההתקפים, כש-50% מהמשתתפים השיגו לפחות 50% ירידה במדד CMS-28.
• EPX-100 נסבל היטב לאורך זמן (מעל שנתיים ועד כמעט שלוש), עם תופעות לוואי שכיחות של התקפים, חום וזיהומי דרכי נשימה עליונות; לא נצפו תופעות לוואי משמעותיות במערכת העיכול ולא נדרש ניטור או בדיקות מעבדה מיוחדים—מה שמצביע על פרופיל תועלת-סיכון חיובי.

Harmony Biosciences (HRMY) הודיעה על הצגת נתוני הרחבה בתווית פתוחה ראשוניים מהניסוי ARGUS שלב 3 המתמשך של החברה, שבוחן את EPX-100 לטיפול בתסמונת דראווה. הנתונים הראו ירידות משמעותיות מבחינה קלינית בפעילות ההתקפים אצל משתתפים עם תסמונת דראווה, יחד עם פרופיל תועלת-סיכון חיובי. הנתונים יוצגו בכנס השנתי של האגודה האמריקאית לאפילפסיה באטלנטה. נתונים מ-18 משתתפים בשלב ההרחבה בתווית פתוחה (OLE), שלהם חשיפה של לפחות שישה חודשים ל-EPX-100, הראו את הדברים הבאים: ירידה חציונית של כ-50% בתדירות ההתקפים המוטוריים הניתנים לספירה בכל 28 ימים; 50% מהמשתתפים הללו השיגו לפחות 50% ירידה במדד CMS-28; EPX-100 נסבל בדרך כלל היטב בקרב משתתפים שקיבלו טיפול במשך יותר משנתיים, ובחלקם מתקרב לשלוש שנים, בשלב ה-OLE. תופעות הלוואי השכיחות ביותר שהופיעו במהלך הטיפול היו התקפים, חום וזיהום בדרכי הנשימה העליונות. לא נרשמו תופעות לוואי משמעותיות במערכת העיכול, ולא מתבצעות בדיקות מעבדה נוספות או ניטור מיוחד במסגרת הניסוי. נתונים אלה מצביעים על פרופיל תועלת-סיכון מתהווה ל-EPX-100, הנתמך בירידה בתדירות ההתקפים ובפרופיל בטיחות/סבילות חיובי.