וורטקס פארמסוטיקלס מציגה נתונים על ALYFTREK בילדים עם CF
וורטקס פארמסוטיקלס (VRTX) הודיעה על נתונים שמדגימים את ההשפעה הפוטנציאלית המשנה-חיים של טיפול בסיסטיק פיברוזיס באמצעות ALYFTREK בילדים בגילאי 2 עד 5, וכן נתונים מניתוחים ביניים לתקופה של 96 שבועות משתי מחקרי המשך פתוחים של ALYFTREK בילדים בגילאי 6 עד 11 ובאנשים בני 12 ומעלה, שמדגימים את פרופיל הבטיחות והיעילות לטווח ארוך של התרופה. הנתונים, שהוצגו בכנס האירופי לסיסטיק פיברוזיס, מראים כי ילדים בגילאי 2 עד 5 עם גנוטיפים המגיבים ל-vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor, כולל כאלה שהם הומוזיגוטים למוטציית F508del וכאלה שיש להם F508del/מוטציות תפקוד מינימלי, שקיבלו ALYFTREK, הציגו שיפור נוסף בתפקוד CFTR ביחס לקו הבסיס על TRIKAFTA כפי שנמדד בכלוריד בזיעה, כאשר 65% מהם הגיעו לרמת כלוריד בזיעה (SwCl) נמוכה מ-30 מילימול/ליטר לאחר טיפול ב-ALYFTREK. וורטקס הציגה גם נתוני שלב 3 בילדים מגיל שנה ועד מתחת לשנתיים עם TRIKAFTA. וורטקס מתכננת להגיש בקשות לאישורים רגולטוריים גלובליים עבור ALYFTREK בילדים בני 2 עד 5 במחצית הראשונה של 2026, והחברה כבר החלה בהגשות רגולטוריות גלובליות עבור TRIKAFTA בילדים מגיל שנה ועד מתחת לשנתיים. “הנתונים שאנחנו מציגים היום מביאים אותנו לסף של משימת 25 השנים שלנו לקדם תרופות שמשקמות את תפקוד CFTR אצל אנשים החיים עם CF,” אמרה קרמן בוזיק, CMO. “הם מראים ש-ALYFTREK היא התרופה הראשונה שמביאה את רוב הילדים בני 2 עד 11 לרמות SwCl מתחת ל-30 מילימול/ליטר. זה מרגש מאוד, כי SwCl מתחת ל-30 מילימול/ליטר היא הערך החציוני שנראה בנשאים הידועים כבעלי בריאות תקינה, והיא סמן מרכזי לשיקום תפקוד CFTR.” נתונים שהוצגו בילדים בגילאי 2-5 שטופלו ב-ALYFTREK: “ניסוי קליני שלב 3 פתוח של vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor בילדים בני 2-5 שנים עם סיסטיק פיברוזיס” הוצג כתקציר מאוחר ומתן הרצאה בעל-פה במושב “Late-Breaking Science” ב-5 ביוני בין 17:00 ל-18:30 (GMT+1). הנתונים מ-67 ילדים, שכולם השלימו את המחקר הפתוח לשלב 3 שנמשך 24 שבועות, מראים כי ALYFTREK הייתה בדרך כלל בטוחה ובעלת סבילות טובה, בהתאם לפרופיל הבטיחות המוכר. נקודת הסיום העיקרית של המחקר הייתה בטיחות וסבילות. הטיפול ב-ALYFTREK הוביל לשיפור מהיר ומשמעותי קלינית בתפקוד CFTR, עם ירידה ממוצעת בכלוריד בזיעה של -9.6 מילימול/ליטר ביחס לקו הבסיס על TRIKAFTA עד שבוע 24. 92% מהילדים הגיעו לריכוזי SwCl נמוכים מ-60 מילימול/ליטר, ו-65% מהילדים הגיעו לערכי SwCl נמוכים מ-30 מילימול/ליטר. השיפורים הללו בתפקוד CFTR עולים על אלה שנראו בניסויים עם כל מודולטור CFTR אחר בקבוצת גיל זו. נתונים שהוצגו בילדים מגיל שנה ועד פחות משנתיים שטופלו ב-TRIKAFTA: “ניסוי שלב 3, פתוח ל-24 שבועות, של Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor בילדים עם סיסטיק פיברוזיס בגיל 12 חודשים ועד פחות מ-24 חודשים” הוצג בהרצאה בעל-פה כחלק מהסימפוזיון “Clinical and functional impact of highly effective modulators” ב-4 ביוני בין 15:00 ל-16:30 (GMT+1), והתקציר יפורסם ב-Journal of Cystic Fibrosis:. הוצגו תוצאות ממחקר שלב 3 פתוח, שנמשך 24 שבועות, של TRIKAFTA ב-54 ילדים רשומים בגילאי 12 עד פחות מ-24 חודשים. נקודת הסיום העיקרית הייתה בטיחות וסבילות. TRIKAFTA הייתה בדרך כלל בטוחה ובעלת סבילות טובה; נתוני הבטיחות עקביים עם פרופיל הבטיחות המוכר. הטיפול ב-TRIKAFTA בקבוצת גיל זו הוביל לירידה מהירה, מובהקת סטטיסטית ובעלת משמעות קלינית ב-SwCl, עם ירידה ממוצעת של -71.8 מילימול/ליטר ביחס לקו בסיס ללא טיפול במודולטור CFTR עד שבוע 24, כאשר 98.0% מהילדים הגיעו לריכוזים נמוכים מ-60 מילימול/ליטר ו-68.6% הגיעו לפחות מ-30 מילימול/ליטר. השימוש ב-ALYFTREK בילדים עם CF בני 2 עד 5 שנים, וב-TRIKAFTA בילדים עם CF מגיל שנה ועד פחות משנתיים, הוא בשלב מחקרי.
פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור מידע סופי לחדשות חמות, בזמן אמת, שמניעות את השוק. נסו עכשיו >>
ראו את המניות החמות של בעלי העניין ב-TipRanks >>