קאלוויסטה פארמסוטיקלס מודיעה על נתוני ביניים משלב 3 מניסוי KONFIDENT-KID בתרופת EKTERLY
קאלוויסטה פארמסוטיקלס (KALV) הודיעה על תוצאות ביניים חדשות מניסוי הקליני KONFIDENT-KID, שבוחן את EKTERLY לטיפול לפי דרישה בהתקפי אנגיואדמה תורשתית בילדים בגילאים 2–11. הנתונים הוצגו בכנס העולמי להובלת תחום האנגיואדמה לשנת 2026. KONFIDENT-KID הוא הניסוי הפדיאטרי הגדול ביותר שנערך אי פעם ב-HAE. הניסוי כולל טבלית מתמוססת בפה (Oral Disintegrating Tablet) ייחודית של סבטרלסטט באוכלוסייה שבדרך כלל מסתמכת כיום על טיפולים בהזרקה מכבידים. מחקר זה תוכנן כך שיתאים להנחיות הטיפול, בהתאם ל"הנחיות הבינלאומיות לאבחון וניהול מטופלים פדיאטריים עם אנגיואדמה תורשתית", שפורסמו לאחרונה. ההנחיות ממליצות להבטיח שטיפול לפי דרישה יהיה זמין בכל זמן ובכל מקום, ומדגישות התערבות מוקדמת ומתן עצמי מהיר, ללא קשר לחומרת ההתקף או למיקומו. המצגת "On-demand Oral Sebetralstat for Hereditary Angioedema Attacks in Children Aged 2-11: Interim Analysis of KONFIDENT-KID" הוצגה על ידי ד"ר אמל אייגורן-פורסון, מבית החולים האוניברסיטאי פרנקפורט. מתוך 172 התקפי HAE ב-33 משתתפים פדיאטריים שטופלו במינון לפי משקל של סבטרלסטט בצורת טבלית מתמוססת בפה ייחודית, נכון ל-15 בדצמבר 2025: ממוצע של 0.7 התקפים שטופלו לכל מטופל בחודש; זמן חציוני לתחילת טיפול של 25 דקות, כאשר 67% מההתקפים טופלו בשעה הראשונה; 88.9% מההתקפים היו קלים או בינוניים בחומרתם; זמני חציון להקלה בתסמינים ולפתרון מלא היו 1.5 שעות ו-12 שעות, בהתאמה; סבטרלסטט נסבל היטב ללא אירועים חריגים חמורים או קשורים לטיפול, וללא דיווחים על קושי בבליעה. "ניהול התקפי HAE בילדים נשאר מאתגר במיוחד, משום שטיפולים לפי דרישה הקיימים כיום נשענים על זריקות או עירוי ורידי, שעלולים להיות כואבים, מעוררי חרדה וקשים למתן מהיר בתחילת התסמינים", אמרה ד"ר אייגורן-פורסון. "חסמים אלה יכולים להוביל לדחיית טיפול או הימנעות ממנו, דבר שעלול להחמיר את התוצאות. נתוני KONFIDENT-KID מראים כי ילדים ומטפלים הצליחו לטפל בהתקפים בשלב מוקדם ולהגיע להקלה מהירה בתסמינים עם סבטרלסטט. הדבר משמעותי במיוחד במטופלים פדיאטריים, שבהם טיפול בזמן יכול לסייע בהגבלת התקדמות הנפיחות ובהפחתת משך ההתקף והשפעתו הכוללת. אפשרות טיפול אוראלית יעילה לפי דרישה עשויה לשנות את חוויית הטיפול עבור ילדים ומשפחותיהם, להפחית פחד ונטל ולאפשר טיפול מוקדם בהתקפים."
פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור מידע סופי לידיעות חדשותיות חמות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו >>
ראו את המניות החמות של בעלי העניין בטיפרנקס >>