Pharvaris מדווחת על תוצאות מחקר בנושא חוויית מטופלים במהלך התקפי HAE
חברת Pharvaris (PHVS) הודיעה כי תוצאות ממחקר ריאל‑וורלד לא‑התערבותי, בשיטות משולבות, בחסות Pharvaris, שבחן את חוויית המטופלים במהלך התקפי HAE אקוטיים על פני נקודות סיום חלופיות המשמשות במחקרים קליניים, פורסמו בכתב העת Clinical Reviews in Allergy & Immunology. המחקר בחן את חוויית המטופלים ביחס לביטויי ההתקף של HAE, ומה נחשב לשינויים משמעותיים בביטויים הללו, במטרה לתמוך בשילוב נקודות סיום בעלות משמעות במחקרים קליניים לטיפול לפי דרישה (on‑demand treatment, או ODT) בהתקפי HAE, כגון RAPIDe-3. למרות שקיימות תרופות מאושרות לטיפול לפי דרישה בהתקפי HAE, לא נערכו מחקרי השוואה ישירים (head‑to‑head) בין הטיפולים לפי דרישה, והשוואות בין‑מחקריות היו מאתגרות בשל היעדר אחידות בעיצוב המחקרים. בנוסף, יצירת נתונים לגבי התסמינים המרכזיים שחווים אנשים בזמן התקפי HAE, קבלת תובנות על האופן שבו מטופלים תופסים מהו שינוי משמעותי קלינית בתסמינים, אימות התוכן של כלי מדידה שונים של תוצאות מדווחות על ידי מטופלים (patient‑reported outcome, או PRO) כדי לתמוך בהערכת אותם תסמינים, ואישור ההבנה והפירוש של המטופלים לתוכן זה – כל אלה יכולים לסייע בהערכת הטיפולים לפי דרישה על ידי רגולטורים, משלמים וקהילת ה‑HAE. מחקר השיטות המשולבות הזה מספק ראיות חזקות לכך שכלי המדידה PGI ו‑AMRA הם כלים אמינים, תקפים ורגישים להערכת PRO בהתקפי HAE. במסגרת הערכות ה‑PRO, רוב המושגים נחשבו חשובים על ידי המשתתפים. ראיונות איכותניים אישרו שגם שיפורים יחסית קטנים יכולים להיות משמעותיים, למשל הרגע שבו ההתקף כבר אינו מחמיר, כפי שמלוכד על ידי נקודת הסיום של "סיום ההחמרה" (End of Progression). נצפתה עקביות בכל הערכות ה‑PRO של ביטויי ההתקף והערכת התגובה; "סיום ההחמרה" היה נקודת הסיום הראשונה בזמן שהושגה, לאחריה הקלה בתסמינים, ולאחר מכן היעלמות התסמינים. חשוב לציין כי זמן החציון לתחילת ההקלה הראשונית בתסמינים, כפי שנמדד בדירוג PGI-C של לפחות "קצת יותר טוב" ("a little better"), תאם באופן קרוב יותר את התזמון של AMRA-3 בשיעור של 20% ומעלה מאשר את התזמון של AMRA-3 בשיעור של 30% ומעלה. תוצאות אלו תרמו להגדרת היררכיית נקודות הסיום בניסוי הפאזה 3 RAPIDe-3 של deucrictibant, וייתכן שגם ינחו ניסויים עתידיים של טיפולי ODT להתקפי HAE.
פורסם לראשונה באתר TheFly – מקור מידע סופי בזמן אמת לחדשות שוק שוברות שווי שוק. נסו עכשיו >>
ראו את המניות החמות של בעלי העניין ב‑TipRanks >>