פרופיל בטיחותנתונים קליניים ופרה-קליניים מוקדמים אינם מראים סימנים לביטוי-יתר רעיל של MeCP2, ולא דווח על אירועים חריגים חמורים הקשורים לטיפול, דבר התומך בפרופיל בטיחות חיובי שמפחית את הסיכון הרגולטורי וסיכון הפיתוח.
המסלול הרגולטוריהשלמת מתן המינון בניסויים הפיבוטליים וניתוח ביניים מתוכנן, הקשור לסף של מטופלים מגיבים, יוצרים פוטנציאל למסלול רגולטורי מואץ ולנקודת מפנה משמעותית בערך, אם הקריטריונים שהוגדרו מראש יתקיימו.
הזדמנות שוקצורך רפואי משמעותי שאינו מקבל מענה בתסמונת רט, בשילוב עם אינדיקציות לכך שמתן מינון למטופלים צעירים יותר עשוי להיות אפשרי, מרחיב את אוכלוסיית המטופלים הפוטנציאלית ומגדיל את פוטנציאל החדירה לשוק של הטיפול.