סמן ביולוגי ושינוי מהלך מחלהנתוני ביניים משלב מוקדם הראו ירידה בשומן הקשור למחלה ושינויים מתואמים בסמנים של תפקוד עצבי, לצד התייצבות ציוני המוטוריקה, דבר המצביע על השפעה על מנגנון המטרה ועל פעילות פוטנציאלית לשינוי מהלך המחלה.
בטיחות וחדירה למוחתוצאות קליניות מוקדמות במתנדבים בריאים ובמטופלים הראו פרופיל בטיחות חיובי, חדירה טובה למוח ומעורבות ברורה במטרה הטיפולית הרצויה, באופן התומך בהמשך הפיתוח הקליני.
צבר מוצרים והתקדמות רגולטוריתקבלת האישורים הרגולטוריים להתקדם לניסוי יעילות בשלב הביניים והתקדמות מולקולה חדשה לשלב הפיתוח הפרה־קליני מחזקות את מסלול התוכנית ומרחיבות את צבר גילוי התרופות.