אולטראג'ניקס פארמסוטיקל: תוצאות מובהקות במחקר Phase 3 Enh3ance
אולטראג'ניקס פארמסוטיקל (RARE) הודיעה על תוצאות חיוביות ממחקר Phase 3 Enh3ance של DTX301, טיפול גני ניסיוני מסוג AAV8 עבור טיפול בחסר באנזים ornithine transcarbamylase. בשבוע 36, בתקופה האקראית, הכפולה-סמיות והמבוקרת-פלצבו של הניסוי, מטופלים שקיבלו DTX301 הראו ירידה מובהקת סטטיסטית ובעלת משמעות קלינית של 18% ברמת האמוניה בפלזמה לאורך 24 שעות בהשוואה לפלצבו, ושמרו על AUC0-24 הממוצע של האמוניה בטווח הנורמלי עד לשבוע 36. שמונה מתוך תשעה מטופלים שהיו עם AUC0-24 של אמוניה לא תקין בתחילת הניסוי, למרות טיפול תרופתי מיטבי ותזונה מגבילה, הגיעו במהירות לרמות אמוניה תקינות, שנשמרו בדרך כלל במהלך תקופת הטיפול הזו.
התפרסם לראשונה באתר TheFly – מקור מידע סופי לדיווחי חדשות פיננסיות שוטפות בזמן אמת שמשפיעות על השוק. נסו עכשיו>>
ראו את המניות עם הביצועים הטובים ביותר היום ב-TipRanks >>