ה‑FDA מעניק אישור מואץ ל-Otarmeni של ריג'נרון
ריג'נרון פרמצבטיקה (REGN) הודיעה כי מינהל המזון והתרופות של ארה"ב (FDA) העניק אישור מואץ ל-Otarmeni, טיפול הגן הראשון והיישות המולקולרית החדשה השנייה שאושרה במסגרת תוכנית ה-National Priority Voucher של נציב ה-FDA. Otarmeni הוא טיפול גני המבוסס על וקטור וירוס קשור-אדנו (adeno-associated virus) המיועד לטיפול בילדים ובמבוגרים עם אובדן שמיעה תחושתי-עיצבי (sensorineural) חמור מאוד ועד עמוק, הקשור לוריאנטים ביאלים (biallelic) מאושרים מולקולרית בגן OTOF, עם תפקוד שמור של תאי השערה החיצוניים וללא שתל שבלול קודם באותו אוזן. Otarmeni, שהיה ידוע בעבר בשם DB-OTO, הוא הטיפול הגני התוך-גופי (in vivo) הראשון והיחיד לאובדן שמיעה הקשור ל-OTOF, והוא יינתן על ידי ריג'נרון בחינם בארה"ב. Otarmeni קיבל אישור מואץ על בסיס שיפור ברגישות השמיעה באמצעות ממוצע בדיקת שמיעה בטונים טהורים (pure tone audiometry) בשבוע 24. המשך האישור להתוויה זו עשוי להיות מותנה באימות ובתיאור התועלת הקלינית בחלק המאשר של הניסוי הקליני CHORD. Otarmeni אינו מומלץ למטופלים שבבדיקות ההדמיה לפני הניתוח נמצא כי אין אפשרות לגישה לאוזן הפנימית, כולל כאלה עם פנאומטיזציה לא תקינה של המסטואיד או וריאציות אנטומיות משמעותיות קלינית של האוזן האמצעית והאוזן הפנימית. “אישור ה-FDA ל-Otarmeni מסמן עידן חדש בטיפול בצורות גנטיות של אובדן שמיעה, שבו החזרת שמיעה טבעית, רציפה 24/7, היא כעת אפשרית,” אמר ד"ר A. Eliot Shearer, רופא אף-אוזן-גרון במחלקת אף-אוזן-גרון ושיפור תקשורת בבית החולים לילדים בבוסטון, פרופסור חבר לאף-אוזן-גרון - ניתוח ראש וצוואר בבית הספר לרפואה של הרווארד וחוקר בניסוי CHORD. “בניסוי הפיבוטלי, טיפול הגן החד-פעמי הראה תגובות שמיעה מהירות, משמעותיות ועקביות, כאשר רוב הילדים השיגו שיפורים יוצאי דופן בשמיעה. ראיתי במו עיניי משתתף בניסוי מגיב לקול של אמו, רוקד לצלילי מוזיקה ומתקשר עם העולם, וכעת רגעים כאלה אפשריים לעוד ילדים שנולדו עם הצורה הספציפית הזו של אובדן שמיעה.”
פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור מידע סופי בזמן אמת לחדשות פיננסיות חמות שמשפיעות על השוק. נסו עכשיו>>
ראו את המניות החמות של בעלי העניין ב-TipRanks >>