עמידות ואמינותרמות עריכת הגנים, שהשתנו בין מטופלים וכללו לפחות מקרה אחד ללא עריכה שניתנת לזיהוי, מעוררות חשש לגבי האמינות והעמידות ארוכת הטווח של אסטרטגיית מינון חד-פעמי.
מגבלות הראיות הקליניותניסויים קטנים, פתוחים וללא קבוצת ביקורת מגבילים את רמת הביטחון ביכולת להכליל את התוצאות שנצפו ובעמידותן לאורך זמן, ומעלים את הסיכון הפיתוחי והמסחרי.
פערים בנתוני הבטיחות וסיכון רגולטורימדדי בטיחות מהותיים, כמו שומן בכבד ורמות הסוכר בדם, לא דווחו, וחלק מהמטופלים נותרו עם רמות טריגליצרידים גבוהות מאוד. מצב זה מותיר שאלות בטיחות ורגולציה ללא מענה, ועלול להקשות על האישור והאימוץ.