Taysha Gene Therapies מודיעה על ייעוד BTD של ה-FDA ל-TSHA-102

Taysha Gene Therapies מודיעה על ייעוד BTD של ה-FDA ל-TSHA-102

דה פליי (TheFly)2 באוקטובר 2025

עיקרי הדברים:

• ה-FDA העניק ל-TSHA-102 ייעוד 'טיפול פורץ דרך' (BTD) לטיפול בתסמונת רט.
• Taysha השלימה תיאום סופי עם ה-FDA על פרוטוקול הניסוי הפיבוטלי REVEAL ותוכנית הניתוח הסטטיסטית לתמיכה בהגשת BLA; הפרוטוקול כולל ניתוח ביניים לאחר 6 חודשים, עם רף הצלחה של 33% מול 6.7% בהשערת האפס, לאחר שנתוני חלק A הראו 83% תגובה בשישה חודשים במינון גבוה.

Taysha Gene Therapies (TSHA) הודיעה כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) העניק ייעוד 'טיפול פורץ דרך' (Breakthrough Therapy designation, BTD) ל-TSHA-102, טיפול גֵני מבוסס AAV9 הניתן בהזרקה תוך-שדרתית, בעל פוטנציאל לשינוי מהלך המחלה, לטיפול בתסמונת רט.

בנוסף, החברה הודיעה כי השלימה תיאום סופי עם ה-FDA לגבי פרוטוקול הניסוי הפיבוטלי REVEAL ותוכנית הניתוח הסטטיסטית (SAP), שנועדו לתמוך בהגשת בקשת רישיון ביולוגי (Biologics License Application, BLA) המתוכננת עבור TSHA-102, לאחר סגירת השאלות הקליניות והסטטיסטיות שנותרו.

המרכיבים המרכזיים בעיצוב פרוטוקול הניסוי הפיבוטלי REVEAL וב-SAP, שעליהם הושג תיאום מוקדם יותר לתמיכה בהגשת ה-BLA, נותרו ללא שינוי, ובכלל זה:

הכללת ניתוח ביניים לאחר שישה חודשים, שעשוי לשמש בסיס להגשת ה-BLA. הדבר מתאפשר בזכות קריטריוני הערכה קפדניים ואובייקטיביים להערכת השגת אבני דרך התפתחותיות בחלק A של ניסויי REVEAL בשלב 1/2, וכן בזכות שיעור תגובה חסר תקדים של 83% שנצפה שישה חודשים לאחר מתן מינון גבוה של TSHA-102 בחלק A, שיעור שהעמיק עם הזמן.

שיעור תגובה של 33% הוא סף ההצלחה המינימלי הנדרש כדי לדחות את השערת האפס. על בסיס ניתוח נתוני ההיסטוריה הטבעית של Taysha, השערת האפס קובעת כי אחד מתוך 15 מטופלים בני 6 שנים ומעלה עשוי להשיג או להשיב אחת מבין 28 אבני הדרך ההתפתחותיות המוגדרות לפי ההיסטוריה הטבעית ללא טיפול, שמשמעותם שיעור תגובה של 6.7%.